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Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

基因编辑大牛张峰团队发现一种新的基因编辑系统TIGR-Tas,有望开发出更高效的基因编辑疗法

TIGR系统的发现不仅扩展了基因编辑工具箱,还为未来的研究和治疗提供了新的可能性。

2025-03-26

Nat Cell Biol:赵方庆团队开发基于编程控制的转录组实时测序新技术

该研究首次提出了转录组智能测序的概念,依托人工智能纳米孔自适应测序算法,能够实时判断测序分子来源,并可编程选择目标测序分子进行全长测序。

2024-11-03

狗狗和人一样,有这个基因就容易胖!Science揭示狗与人类的“肥胖基因

这项研究不仅揭示了狗和人类在肥胖机制上的相似性,还为人类肥胖研究提供了新的视角。

2025-03-17

Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

Nature:利用lentiMPRA技术解锁基因表达的秘密

基因调控研究正处于快速发展的前沿,随着技术的不断进步,研究人员已经能够以前所未有的方式探索基因组的功能。然而,该研究依然面临着许多挑战和未知的领域。

2025-01-17

Neuron:上海科技大学钟桂生团队破译耳聋基因增强子,带来耳聋基因治疗新策略

该研究提出并验证了一种创新的体内转录增强子重构技术——ARBITER。

2025-04-23