JCO：微生物群落移植疗法或在治疗异基因造血细胞移植患者和急性髓性白血病患者中是安全的
来自明尼苏达大学医学院等机构的科学家们通过研究阐明了在急性髓性白血病（AML）患者和造血细胞移植（HCT）受体患者中使用微生物群移植疗法的安全性。
基因治疗龙头企业PTC首席执行官辞职
近日，基因治疗龙头企业PTC Therapeutics（简称“PTC”）首席执行官Stuart Peltz 博士宣布，他将辞去已任职25年的CEO职位。
光遗传学眼科基因治疗明星初创公司宣布关停，临床前数据未达预期
Cyrus Mozayeni 表示，这些数据对于公司的科学来说是非常有希望的迹象。不仅提高了公司主导项目成功的可能性，而且还提高了建立管线和制备和生产高质量载体的能力。
FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
Nature:张锋团队最新研究：可将蛋白递送至任何指定人类细胞，或打破基因治疗困局
张锋团队又在Nature上发表重磅研究“Programmable protein delivery with a bacterial contractile injection system”。文中介
Nature Cancer：全基因组CRISPR筛选，发现多发性骨髓瘤治疗新靶点
研究团队筛选到了一组几乎全新且独特的影响多发性骨髓瘤细胞脆弱性的基因，筛选到的这116个对多发性骨髓瘤生存至关重要的基因中只有少数在此前寻找多发性骨髓瘤基因突变或基因表达改变的研究中被发现。
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
Brain-X综述：可离子化纳米载体递送，用于脑部疾病治疗
用于将核酸输送到大脑的INs有进一步发展的空间，INs的持续探索可能会进一步推动脑部疾病基因治疗的进展，而且INs在治疗其他疾病所取得的成果，也将为脑部疾病的治疗提供策略和参考。
【限时免费】2023基因治疗与核酸药物开发高峰论坛报名开启！
会议名称 | 2023基因治疗与核酸药物开发高峰论坛 会议时间 | 2023年5月26日-27日 会议地点 | 上海G60科创大厦
李博文等开发新型LNP载体，吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑
利用高通量平台，研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库，以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。