辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
《细胞》：帕金森病治疗重大突破！深圳先进院团队发明基因疗法，可精准高效持久治疗帕金森病
中国科学院深圳先进技术研究院路中华、戴辑、鲍进团队的最新研究成果发表于顶刊《细胞》上，为帕金森病的精准治疗提供了全新策略。
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV）。
信念医药又一款AAV基因治疗药物获批临床
国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新信息显示，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射
2023细胞与基因治疗大会 | 论坛二嘉宾日程公布—邀您共议基因疗法与核酸药物前沿进展布局！
主办单位：同济大学附属同济医院、海军军医大学基础医学院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心、生物谷、梅斯医学 大会时间：9月22-23日 大会形式：线下 大会地点：上海富悦大酒店
Cell Rep：利用基因疗法治疗因CNTNAP1突变而瘫痪的儿童有戏
在50 个来自荷兰、英国、美国和中国的家庭中，每个家庭都有一个因Cntnap1（Contactin-Associated Protein 1）基因发生突变而瘫痪的儿童。这些儿童无法动弹。
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。
Nat Commun：通过靶向作用控制DNA复制压力的关键基因或有望治疗人类脑癌
来自日本名古屋大学等机构的科学家们通过研究揭开了癌细胞如何应对复制压力与牛磺酸上调基因1（TUG1, Taurine Upregulated Gene 1）之间的关联关联。
ACS AMI：吾麦尔·亚森/朱新远团队开发超分子嵌段共聚物载体进行可见光诱导的基因递送
上海工程技术大学维吾尔族老师吾麦尔·亚森联合上海交通大学朱新远教授团队通过在客体分子中引入二甲基氨基偶氮苯基团开发了一类生物稳定性和生物相容性优异的阳离子型超分子嵌段共聚物基因载体，赋予了基因载体可见