自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的孤儿药资格（ODD）。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体（G
基因疗法：治疗人类患者 我们还需要怎样的努力？
基因编辑对生物医药行业意味着什么？在新的十年里，它又将迎来怎样的变革？精准编辑：下一个重大突破我们知道，阳光，吸烟，不健康的饮食，甚至细胞自发的错误，都会导致我们的基因组发生改变。刘如谦博士指出，目前已发现有75000种突变与人类疾病相关，其中最常见的是单个碱基的点突变。例如为人熟知的镰状细胞贫血症，发生的就是A到T的点突变。此外，基因组的变化还
罕见皮肤病基因疗法！EB-101进入III期临床，治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)！
2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会（IRB）批准，启动关键性III期VIITAL试验，评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种以皮肤起水泡
人体“第二基因组”具有治疗肿瘤的潜力？
近日，位于法国的风险投资公司Seventure Partners在BIO-Europe会议上宣布，其在微生物组学，营养学领域的融资活动仍在继续。随着众多行业对微生物组领域兴趣的增加，本次融资的总额将由去年3月公布的2亿欧元（2.2亿美元）增加到近2.5亿欧元。这支基金是Seventure 为微生物组领域推出的第二支专属基金。Seventure于2
显著提高外泌体产量和核酸包载效率，基因治疗取得新进展！
俄亥俄州立大学化学与生物工程学院的James Lee课题组发明了一种细胞纳米化生物芯片，在数量级上提高外泌体生产和核酸包载效率，在靶向性和疗效上大大超越目前临床实验正在测试的外泌体包载的基因治疗药物！这些结果12月16日发表在《Nature Biomedical Engineering》上。外泌体是细胞内的多囊体分泌到细胞外，半径为40-150
外泌体用于基因治疗
俄亥俄州立大学化学与生物分子工程的科学家开发了一种细胞纳米穿孔技术，可大规模生产含有治疗性mRNA和靶向肽的外泌体，基于此的新的基因治疗策略具有逆转疾病过程的潜力。该研究12月16日发表在《Nature Biomedical Engineering》杂志上。2017年，L. James Lee博士和他的同事们宣布了一项名为“组织纳米转
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病，3年后年出血率减少96%！
2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NE
溶酶体贮积症基因疗法！Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME)，治疗MPS IIIA！
2019年12月28日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予ABO-102项目优先药物资格（PRIME）。ABO-102是一种腺相关病毒9（AAV9）基因疗法，用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS
全球首个血友病基因疗法：valrox治疗A型血友病在欧美进入审查，单次注射年出血率降低96%
2019年12月26日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。该MAA将于
基因编辑治疗家族性高胆固醇血症研究获进展
11月29日，国际学术期刊Circulation在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的最新合作研究成果“In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemi