首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。
2022-11-23
礼来收购基因疗法公司Akouos，后者股价大涨86%
据报道，OTOF突变是遗传性听力损失的主要原因，估计影响全球20万人。AK-OTOF是一款用于治疗耳铁蛋白基因（OTOF）突变引起的听力损失的基因疗法。
2022-10-19
Nat Cell Biol：诱发糖尿病的特殊基因或能像变阻器一样被调节 科学家找到开发糖尿病疗法新靶点
来自帝国理工学院等机构的科学家们通过研究发现了一种特殊开关，其或能调节诱发糖尿病的基因的活性，相关研究结果或许强调了糖尿病发生的潜在新型易感点，或有望帮助开发新型治疗性策略。
2022-11-08
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力
眼睛是心灵的窗户，但遗憾的是，并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸，在盲人患者的视野中，世界并不是五彩缤纷的，黑色或虚无是他们眼前的全部。
2022-10-13
艾滋病基因疗法首次开始人体试验！有望实现“一次治疗，终身治愈”
艾滋病的医学全称为“获得性免疫缺陷综合征”，英文缩写为“AIDS”，是由人体感染人类免疫缺陷病毒即艾滋病毒（HIV）而引起的免疫缺陷综合症。截至目前，在
2022-10-07
Scribe与赛诺菲启动基于基因编辑的NK细胞疗法合作
与CAR-T细胞疗法相比，CAR-NK细胞疗法在安全性、肿瘤杀伤机制等方面都具有显著优势，更重要的是，CAR-NK细胞的产生来源多样，有望解决CAR-T细胞的诸多难题。
2022-10-12
Nat Biomed Eng：科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化，并改善了其运输药物来治疗人类脑癌（比如胶质母细胞瘤）和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。
2022-10-24
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-09-30