B型血友病基因疗法获批上市
11月22日，FDA宣布，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）获FDA批准上市，用于治疗B型血友
2022-11-23
Nature:基因编辑+CAR-T强强联手！癌细胞定向清除，史上最复杂的基因疗法：实现癌症个性化治疗
CAR-T细胞疗法一直广为人知，CAR-T细胞在肿瘤免疫治疗方面拥有诸多优势，它可以利用非限制性的形式特异识别和杀伤表达特定抗原的癌细胞
2022-11-21
首个A型血友病基因疗法！BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展，已在欧盟获批!
Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-11-30
Leukemia：科学家发现一种能维持细胞基因组稳定性的关键基因 或有望帮助开发治疗人类血液系统恶性肿瘤的新型疗法
来自日本熊本大学等机构的科学家们通过研究详细分析了DDX41基因的功能及其意义，研究者表示，DDX41基因在转录过程、RNA剪接和整体的基因组完整性维护方面扮演着重要角色。
2022-11-28
Sci Adv：科学家发现有望帮助开发人类新型糖尿病疗法的潜在基因靶点
来自阿斯利康制药公司等机构的科学家们通过研究发现，与MAP3K15基因突变体相关的特殊蛋白质或许代表了一种潜在的新型靶点来帮助控制人类1型和2型糖尿病。
2022-11-28
Science：靶向过度活跃的脑细胞的新型基因疗法有望治疗神经系统疾病
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种治疗神经和精神疾病的新方法，该方法通过降低过度活跃的脑细胞的放电而发挥作用。相关研究结果发表在2022年11月4日的Science期刊上。
2022-11-21
Nature：一种基于CRISPR/Cas9的非病毒精准基因组编辑临床级疗法
最近几年，CRISPR基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索，它可以精准编辑患者特定基因，并与腺病毒载体（AAV）结合，快速有效地激活免疫系统，以对癌细胞发起攻击。然而，由于个体间存在差异，导致现有疗法
2022-11-22
首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。
2022-11-23
礼来收购基因疗法公司Akouos，后者股价大涨86%
据报道，OTOF突变是遗传性听力损失的主要原因，估计影响全球20万人。AK-OTOF是一款用于治疗耳铁蛋白基因（OTOF）突变引起的听力损失的基因疗法。
2022-10-19