Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
Cell：新研究揭示肾癌会激活人类基因组中休眠的病毒基因，有可能开发出新的肾癌免疫疗法
这项研究表明，免疫系统可以对肾癌细胞发起攻击，而且由于癌症驱动突变的存在，这些肾癌细胞的表面会呈现内源性逆转录病毒蛋白片段。
2025-03-11
Cell：沉默的基因组，喧嚣的转录场——解密结核菌适应性的隐藏驱动力
该研究通过技术创新和大规模数据分析，为我们描绘了一幅前所未见的结核菌演化全景图。它告诉我们，面对这个古老而狡猾的对手，我们不能再仅仅满足于研究它“是什么”，而必须更深入地理解它“做什么”以及“如何做”
2025-10-06
JAMA Neurology：舒易来团队发现，基因治疗对先天性耳聋患者自然听力的恢复，优于人工耳蜗
该研究首次系统性比较了先天性耳聋儿童在接受基因治疗或人工耳蜗植入后多维度听觉言语感知水平的差异。
2025-07-23
Nature：科学家发现SLC45A4 基因有望成为慢性疼痛患者的新希望
来自牛津大学等机构的科学家们通过研究发现了一种名为SLC45A4的基因，其能编码一种神经元多胺转运蛋白且与慢性疼痛密切相关，这一发现不仅为理解疼痛的分子机制提供了新的视角。
2025-08-26
Cell Genomics：李川昀/程强团队发现，让人类大脑更智慧的新基因，也让人类更易患癌
该研究表明，人类中的从头起源的新基因帮助人类拥有了更大的大脑和更强的认知能力，但这些新基因同时也能具有促肿瘤作用。
2025-08-13
Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15