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Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

内脏脂肪过多虽是亚洲人代谢病的独立风险因素,但不足以解释亚洲不同人群之间的代谢病差异

肥胖和2型糖尿病的发病率在马来人和印度人中远超华人,肥胖:49.9% vs 40.6% vs 14.2%,2型糖尿病:13.4% vs 17.3% vs 4.8%,发病率差异高达3-4倍。

2024-09-06

Nature | 突破欧洲血统局限:MAGE数据集解锁多种族基因表达奥秘

MAGE项目的开发和分析不仅扩展了我们对人类基因表达和剪接多样性的理解,还为研究人类基因组的进化和功能提供了一个包容性资源。

2024-07-25

最新Nat Med科学解读:我国50岁后的健康工作寿命期望值为6.87年,且具有明显个体差异

这项研究不仅填补了中国在健康工作寿命领域研究的空白,更为决策者提供了制定政策时不可或缺的科学参考。它提醒我们,在讨论延迟退休这一敏感议题时,必须考虑到个体差异,尤其是健康状况和工作环境的多样性。

2024-08-08

Nucleic Acids Research发表基因最新研究成果

MultiduBE 系统具有高效的基因组多重原位诱变能力,能够在单个 crRNA 阵列的引导下产生丰富的遗传和表型变异,在全基因组范围的诱变研究以及多基因互作分析中展现出了巨大的应用前景和潜力。

2024-05-20

Nat Genet:科学家识别出6个与癌症风险相关的新基因

本文研究结果揭示了多个新型癌症风险基因,并强调了自噬、细胞凋亡和细胞压力反应或许应该作为未来科学家们开发新型癌症疗法的关注重点。

2024-11-17

Nat Commun:揭示特殊发育信号促进基因组镶嵌现象背后的分子机制

本文研究结果强调了形态因子和细胞身份在哺乳动物发育过程中促进体细胞镶嵌现象的基因组维持中的重要作用。

2024-10-07

揭示肿瘤抑制基因BRCA1在抑制肿瘤方面的新作用

本研究的新发现解释了 BRCA1 通过促进无错误修复的关键步骤而发挥的肿瘤抑制功能。

2024-10-30

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

揭示基因表达耦合的新调控模式

研究人员首次在实验室中重建了完整的转录-翻译偶联系统,并利用多色单分子荧光显微镜技术,实时追踪了转录延伸、翻译延伸以及两者之间的耦合。

2024-12-13