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Science:破坏特殊基因或能预防T细胞耗竭从而改善免疫疗法的疗效

研究者表示,Asxl1能破坏其赋予T细胞优越的长期治疗潜力,而这或许是未来科学家们设计基于T细胞的免疫疗法的一种非常有希望的策略。

2024-10-16

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Immunity:删除这个基因,增强NK细胞抗肿瘤活性

这项新发现有望克服免疫检查点抑制剂等癌症免疫疗法在治疗实体瘤方面面临的挑战,通过促进具有细胞毒性活性的免疫细胞(例如NK细胞和T细胞)在肿瘤微环境中的浸润和持久性,来增强其抗肿瘤活性。

2024-06-07

改造弓形虫,突破血脑屏障,向大脑递送治疗蛋白质

这项研究为工程化刚地弓形虫作为体外和体内细胞内蛋白质递送载体的应用提供了概念验证,该递送系统的潜力和安全性值得进一步研究。

2024-08-07

研究水稻分蘖调控基因RCN22调控分蘖芽伸长的分子机制

该研究在分子水平上揭示了碳同化模块与独脚金内酯信号传导模块形成的负反馈调控环共同影响水稻分蘖芽伸长的机制,为水稻株型改良提供了新见解。

2024-09-10

科学家基于冰岛人基因组数据发现,每25人中就有1人携带与寿命缩短相关的基因型

随着基因检测变得越来越简单便捷,基因和疾病之间的关系也越来越为人所知并逐渐拥有了临床意义。

2023-11-15

Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

张锋最新Science论文:发现“隐藏基因”,揭开全新遗传调控方式

这两项研究观察到,逆转录酶(RT)使用相关非编码RNA(ncRNA)中一段特定的120个碱基作为模板来生成互补DNA(cDNA)。

2024-09-02

时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展

本研究通过设计金属配位超分子(MOC)的层级自组装,并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用,构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒(LSNPs),发展了时空特异性蛋白质递送新方法。

2024-09-02

重组A肉毒毒素首个医疗适应症获批开展临床试验

誉颜制药作为全球首家将重组A型肉毒毒素应用到人体临床研究的创新药企,其在医美领域的适应症YY001-001——改善中度至重度眉间纹的 III期临床试验受试者已全部出组。

2024-07-12