Nature：新研究揭示血液生物标志物与疾病之间存在许多关联，并确定了 400 多个影响代谢调节的基因组区域
这项新的研究有力地证明了新研究方法——既包括代谢分析，也包括遗传分析及其多学科组合对于发展科学和揭示错综复杂的自然界的核心重要性。
2024-03-11
Nature子刊：戴俊彪团队构建全基因组SCRaMbLE重排酵母，加速菌株快速进化
该研究成功构建了一个包含83个分布在16条染色体上的loxPsym位点的工程酵母菌株，并以此为研究对象，通过对SCRaMbLE之后所得菌株进行高通量测序及染色体结构分析。
2024-02-02
Developmental Cell：研究揭示不同的心外膜基因调控程序驱动斑马鱼心脏的发育和再生
近段时间，来自英国牛津大学拉德克利夫医学系的Michael Weinberger教授及团队发现心外膜发育和再生过程中调控蓝图的差异，强调了心脏再生不仅仅是重新激活发育程序。
2024-02-01
Nature子刊：平渊团队开发基因编辑溶瘤病毒-T细胞嵌合体，用于癌症免疫治疗
该研究发现，T细胞能够增强eOA的实体瘤靶向输送，通过在瘤内基因编辑PD-L1基因改善肿瘤微环境，可以同时增强溶瘤病毒疗法和过继T细胞疗法的实体瘤治疗。
2024-02-13
Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
洪佳旭/张川团队开发LYTAC Plus水凝胶平台，同时实现致病蛋白降解和基因沉默
该研究开发了一种LYTAC Plus水凝胶，将siRNA整合到LYTAC中，可同时靶向降解致病蛋白质并沉默相关基因，并在新生血管性老年性黄斑变性（n-AMD）小鼠模型中进行了验证。
2024-02-05
《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
Science子刊：这个负责酒精代谢的基因，还发挥着抗病毒作用
位于线粒体中的乙醛脱氢酶——ALDH1B1，对线粒体抗病毒信号蛋白（MAVS）介导的信号转导和抗病毒反应具有功能调控作用。
2024-01-17
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
《自然·癌症》：科学家发现肝转移专属基因突变，PI3K抑制剂联合SGLT2抑制剂或生酮饮食有望破解！
Pip4k2c基因表达缺失不仅可以增强黑色素瘤肝转移的潜力，而且是“专职掌管”，对肝部位转移具有高度特异性（FDR<0.06）。
2024-03-14