礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
Science：细菌中的跳跃基因或能靶向作用并控制染色体末端的功能
来自康奈尔大学等机构的科学家们通过研究发现了一种全新的机制，揭示了这些“基因黑客”如何在细菌中生存和传播，这一发现或会对生物技术和药物开发产生重大影响。
2025-03-25
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
研究揭示弓形虫分化发育基因的表达调控作用
这一发现揭示了一个全新的核蛋白复合物在弓形虫分化发育中的关键作用，为理解弓形虫在不同发育阶段的精准基因表达调控提供了新视角，也为设计阻断弓形虫传播的疫苗与药物提供了新思路。
2025-01-01