Nature：在体内对PCSK9基因进行碱基编辑可将猴子体内的坏胆固醇降低约60%
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，有可能永久性地修改患者体内的致病基因。在非人灵长类动物的靶器官中展示持久性的编辑是在临床试验中对患者进行体内基因编辑之前的关键一步。在一项新的研究中，来自美国Verve治疗公司和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种CRISPR基因
Nat Biotechnol：在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变，大幅和持续地降低坏胆固醇水平
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法，它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中，来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变，成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果
研究揭示肝脏miR-378调控血清总胆固醇的作用及机制
中国科学院上海营养与健康研究所研究员应浩研究组在Theranostics上，合作发表了题为Hepatic miR-378 modulates serum cholesterol levels by regulating hepatic bile acid synthesis的研究论文，并申请了两项专利。该研究揭示出肝脏miR-378调
BJP：科学家发现调节人类机体胆固醇水平的一种新型分子机制
2021年5月20日 讯 /生物谷BIOON/ --很多药物和环境污染物都会诱发高胆固醇血症（hypercholesterolemia），同时还会促进动脉粥样硬化性心血管疾病的风险；此前有种假设认为，孕烷X受体（PXR，pregnane X receptor）能帮助调节人类机体中循环的动脉硬化脂质的水平，PXR是一种能感知异生物质的核受体。近日，一篇发表在国
胆固醇在阿尔茨海默症和2型糖尿病中的关键作用
近日，发表在《ACS Pharmacology and Translational Science》上的一项研究中，来自美国亚利桑那大学和伊利诺伊大学的研究人员检测了胆固醇在阿尔茨海默症和2型糖尿病中的作用，并确定一种有助于调节大脑胆固醇水平的小分子，使其成为阿尔茨海默症新的潜在治疗靶点。直到目前，仍然没有治疗阿尔茨海默症
Science子刊：独立于胆固醇的遗传因子SVEP1，或是人类心脑血管代谢疾病的源头
近年来，动脉粥样硬化引起的冠心病、心肌梗塞等心脏代谢疾病的发病率急剧上升，且逐渐年轻化，成为了威胁人类寿命和健康的主要原因。尽管目前已批准的治疗手段如服用阿司匹林和他汀类药物可降低血浆胆固醇浓度并使冠状动脉疾病的发生风险降低20％到30％，显着缓解这些疾病的发展，但其仍存在着较高的残留风险，急需找到更为有效的替代或补充治疗策略，遏制疾
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)新药！赛诺菲/再生元PCSK9抑制剂Praluent获美国FDA批准!
Praluent是一款PCSK9抑制剂，该类药物被誉为他汀类之后降脂领域的最大进步。
Ebiomedicine：胆固醇或许有助于治疗阿尔兹海默症与糖尿病
根据最近一项研究，亚利桑那大学健康科学学院科学家们检查了胆固醇在阿尔茨海默症和2型糖尿病中的作用，以鉴定可能有助于调节大脑胆固醇水平的小分子，并且有可能成为阿尔茨海默氏病的潜在新治疗靶标。
Genetics in Med：胆固醇累积导致遗传性运动障碍
近日，格林伍德遗传中心（GGC）的一个研究小组已经确定了导致NUS1基因突变患者运动异常的机制。通过对细胞和模型生物的研究，发现胆固醇的积累会导致癫痫发作，共济失调和运动异常的症状。 NUS1的这一突破性研究是一种也可能与帕金森氏病相关的基因，文章结果发表在《Genetics in Medicine》杂志上。