FDA工作人员质疑诺华新版囊肿性纤维化药物有效性
2012年9月1日讯 /生物谷BIOON/ --根据FDA周五在网上发布的文件，FDA药品审查人员质疑诺华（Novartis）实验性吸入性抗生素粉是否真的能帮助囊肿性纤维化（cystic fibrosis）患者呼吸更顺畅。 FDA工作人员发布了对诺华妥布霉素吸入粉（obramycin inhaled powder）的审查意见。
AbbVie HCV DAA疗法被FDA指定为突破性疗法
2013年5月7日讯 /生物谷BIOON/ --AbbVie昨日宣布，其用于治疗基因型1（GT1）丙型肝炎病毒（HCV）感染的实验性直接作用抗病毒（direct-acting antiviral，DAA）结合及无ribavirin（利巴韦林）疗法，已被FDA指定为突破性疗法（Breakthrough Therapy）。
欧盟批准Vertex囊性纤维化药物Kalydeco用于8种非G551D门控突变
福泰制药（Vertex）囊性纤维化药物Kalydeco获欧盟批准，用于携带8种非G551D门控突变的囊性纤维化（CF）患者。此前，欧盟已批准Kalydeco用于携带G551D突变的CF患者。
AJRCMB：吩嗪化合物可损伤囊性纤维化病人的肺部功能
2012年9月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自加州理工大学的研究者通过研究发现，囊性纤维化病人呼吸道中吩嗪化合物的存在可以对患者肺功能以及肺部微生物复杂多样性产生负面影响，相关研究成果刊登在了国际著名杂志American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology上。
BMC Med：揭示囊性纤维化患者易患糖尿病之谜
许多囊性纤维化患者往往会发展成为糖尿病，目前原因未知；近日，刊登在国际杂志BMC Medicine上的一篇研究论文中，来自瑞典隆德大学等处的研究人员通过研究鉴别出了引发囊性纤维化患者糖尿病风险升高的原因。
FDA授予GSK单抗药Arzerra治疗CLL突破性疗法认定
2013年9月16日讯 /生物谷BIOON/ --葛兰素史克（GSK）和Genmab制药9月13日宣布，FDA已授予单抗药物Arzerra（ofatumumab，奥法木单抗）突破性疗法认定，与苯丁酸氮芥（chlorambucil）联合用于既往未接受治疗或不适于氟达拉滨（fludarabine）疗法的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的治疗。 慢性淋巴细胞白血病（CLL）是成人白血病中的最常见形式。
Cell：科学家发现治疗囊性纤维化的候选药物
2013年9月15日讯 /生物谷BIOON/--发表在Cell杂志上的文章称，德国海德堡大学，雷根斯堡大学和葡萄牙葡京大学的科学家联合发现了一种有望治疗囊性纤维化的药物。科学家同时报道了大量的之前未报道的囊性纤维化相关基因，表明新型筛选技术有助于开发新的药物靶点。 囊性纤维化是由单基因突变引起的遗传性疾病。该突变造成多个器官病变，最明显的是肺部分泌物异常增厚。
FDA授予勃林格殷格翰volasertib突破性疗法认定
2013年9月19日讯 /生物谷BIOON/ --勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）9月17日宣布，FDA已授予volasertib突破性疗法认定，该药是一种实验性Polo样激酶（polo-like kinase，Plk）抑制剂，目前正评估用于既往未经治疗的65岁及以上、不合适接受强化诱导性化疗方案的急性髓细胞性白血病（AML）患者的治疗。
The ISME J：“奶油”分子或可加速囊性纤维化病人的疾病恶化
2014年3月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自圣地亚哥州立大学的研究人员通过研究发现，在微波加热制作爆米花过程中产生的一种和肺部损伤的分子或许在囊性纤维化（CF）病人肺部的微生物感染中扮演着重要作用，这种分子名为2，3-丁二酮或二乙酰，相比健康个体来讲，其在CF个体中的水平较高，相关研究成果刊登于国际杂志The ISME Journal上。
