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PLoS ONE：恢复关键蛋白CFTR功能有望治疗囊性纤维化

2014-02-13

FDA授予GSK药物Promacta（eltrombopag）突破性疗法认定，用于重症再生障碍性贫血（SAA）患者血细胞减少症的治疗。

2014-02-12

FDA授予勃林格口服三联血管激酶抑制剂nintedanib治疗特发性肺纤维化（IPF）的突破性疗法认定，此前，欧盟已授予该药上市许可申请（MAA）加速审批资格。

2014-07-20

顶点制药囊性纤维化复方药物在两项备受关注的后期试验中显示可以成功改善患者的肺功能，这可能为成千上万的罕见肺疾病患者提供一种潜在的新治疗选择，也使得顶点制药的股价出现飙升。

2014-07-01

FDA授予Portola抗凝血剂解毒剂PRT4445突破性疗法认定，该药是唯一一种已被证明能够实现Xa因子抑制剂抗凝血活性临床逆转的解毒剂。

2013-11-27

2014-07-10

一项由美国匹兹堡大学医学院多中心团队完成的新研究提示：囊性纤维化（CF）是两种疾病，一种影响多个器官包括肺，一种不影响肺。

2014-07-27

FDA授予Aduro胰腺癌免疫组合疗法（CRS-207 + GVAX Pancreas）突破性疗法认定。这2种产品分别基于减毒李斯特菌免疫治疗平台和GVAX疫苗平台。强生已与Aduro签署2项合作协议，授权获得相关技术。

2014-07-22

近日，女王大学科学家在治疗囊性纤维化中获得了重大的突破。女王大学的教授Stuart Elborn与来自美国和澳大利亚的同事领导了这项囊性纤维化新疗法的关键性研究。由Vertex (波士美国顿，公司)开发的组合治疗能改善肺功

2014-07-02

“突破性疗法”认定能加快某些重症治疗新药的开发和审评，目前，“突破性疗法”新药研发正呈上升势头。多个“突破性疗法”认定药物获得FDA批准上市，还有多个“突破性疗法”认定药物的研发正在进行中。最近，“突破

2014-02-27