辉瑞肺炎链球菌疫苗获FDA突破性疗法认定
今日（9月21日），辉瑞（Pfizer）宣布其在研候选疫苗PF-06482077，获得FDA授予的突破性疗法认定。PF-06482077是一款20价肺炎链球菌偶联(20vPnC)疫苗，将用于在18岁以上的成人中预防由肺炎链球菌感染引起的肺炎和侵袭性疾病。此前，FDA已于去年10月授予该候选疫苗“快速通道资格”。肺炎链球菌是一种柳叶状、革兰氏阳性、兼性厌氧菌，有超过90种血清
NEJM突破性成果 联合免疫疗法显著缩小黑色素瘤的脑转移
《NEJM》杂志最近报道了一项突破性成果：德克萨斯大学MD Anderson癌症中心的研究人员发现，PD-1单抗Opdivo(nivolumab)联合CTLA-4单抗Yervoy(ipilimumab)治疗黑色素瘤脑转移，在中位随访14.0个月的94例患者中，扩散到其大脑中的黑色素瘤范围得到显着缩小。在题为“Combined Nivolumab and Ipilimumab
勃林格殷格翰携手顶尖机构 研发囊性纤维化首个基因治疗手段
勃林格殷格翰将携手英国囊性纤维化基因治疗联盟（GTC，由帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学组成）、帝国创新和牛津生物医药公司（OXB）启动一项全球合作，共同为囊性纤维化患者研发一种用于长期治疗的同类首创（first-in-class）治疗。此次全新合作汇集了学术合作伙伴在研发囊性纤维化基因治疗方面领先的专业知识、OXB在慢病毒载体疗法生产领域的专长和勃林格殷格翰在药物发现和全新突破性治疗药物研发领
两篇Nature鉴定出新的肺细胞类型，深入认识囊性纤维化致病机制
2018年8月6日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，在来自美国布罗德研究所和麻省总医院的研究人员的领导下，研究人员在气道组织中发现了一种罕见的细胞类型，这种细胞类型在之前的科学文献中并未加以描述，而且似乎在囊性纤维化（cystic fibrosis）的生物学形成机制中起着关键作用。利用能够研究数千个细胞中的基因表达的新技术，这些研究人员全面地分析了小鼠的气道组织并且在人体组织中加以验证。
非霍奇金淋巴瘤新药获FDA突破性疗法认定和优先审评
根据中国新药研发监测数据库（CPM）显示，协和发酵麒麟株式会社的Poteligeo（mogamulizumab）在今天通过了美国FDA的突破性疗法认定和优先审评。适应症为接受过至少一次全身性疗法的复发或难治性蕈样真菌病（mycosis fugoides， MF）或塞扎里综合症（Sezary syndrome， SS）成年患者。在众多类型的非霍奇金淋巴瘤中，有一种亚型叫做皮肤
Stem Cell Res & Ther：研究者有望利用干细胞移植来治疗囊性纤维化疾病
2018年8月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Stem Cell Research & Therapy的研究报道中，来自阿德莱德大学的科学家们在囊性纤维化研究方面取得了重要研究进展，研究人员发现，促使遗传障碍的细胞或会被健康的细胞成功取代，相关研究或能帮助研究人员应用细胞移植疗法来治疗人类的免疫缺陷性疾病。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikip
第一三共AML药物quizartinib获得突破性疗法认定
8月1日，日本第一三共制药公司表示，美国FDA已经授予公司口服特异性FLT3抑制剂quizartinib（奎扎替尼）用于复发性/难治性FLT3-ITD急性髓细胞白血病(AML)治疗的突破性疗法认定。公司研发负责人Arnaud Lesegretain表示：“过去几十年来，对于复发/难治性FLT3-ITD AML的治疗进展很有限，这是一种极具侵袭性的疾病，预后一般很差。与化疗相
第一三共公司白血病新药获突破性疗法认定
第一三共公司（Daiichi Sankyo）今日宣布FDA已授予其在研新药quizartinib突破性疗法认定。Quizartinib是一款在研的FLT3抑制剂，用于治疗罹患复发性/难治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。本次认定将加速针对quizartinib的研发，有望早日为患者带来新药。AML是一种恶性血液和骨髓癌症，导致患者体内功能失常的癌变白细
Molecular Therapy：脂质体纳米颗粒增强基因疗法治疗囊泡性纤维化的疗效
2018年6月26日讯 /生物谷BIOON /——尽管数年前研究人员就开始采用基因治疗纠正囊性纤维化跨膜电导调节体（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）来治疗囊性纤维化，但是基因疗法治疗囊性纤维化的潜力并没有得到该有的关注。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikipedia通过纳米颗粒输送mRNA是一种将遗
术后疼痛药HTX-011获FDA突破性疗法认定
6月21日，美国商业化阶段生物公司Heron Therapeutics宣布，公司用于术后疼痛管理的药物HTX-011已获得美国FDA的突破性疗法指定。HTX-011是由局部麻醉剂布比卡因（bupivacaine）与抗炎药美洛昔康（meloxicam）组成的固定剂量复方药物，是一种研究性长效缓释制剂，用于与术后疼痛有关的治疗。本次突破性疗法是基于临床2期及新近结束的临床3期研