尿路上皮癌新药UGN-101获突破性疗法认定
UroGen Pharma宣布，美国FDA授予该公司的主打候选产品UGN-101突破性疗法认定。UroGen是一家致力于在泌尿领域开发解决未满足医疗需求的创新疗法的临床期生物医药公司。UGN-101是该公司研发的创新化学消融疗法（chemoablation therapy），将用于治疗低级别上尿路上皮癌（LG UTUC）。突破性疗法认定将加快UGN-101的研发和审评过程，以期将药物尽
NEJM：一种新型的三重联合药物疗法有望彻底治疗囊性纤维化
2018年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自昆士兰大学等机构的科学家们通过对招募进2期临床试验中的7名囊性纤维化患者进行研究发现，一种新型的三重联合药物疗法有望增加囊性纤维化患者的预期寿命，改善患者的生活质量；研究人员旨在开发出新型疗法来治疗囊性纤维化患者。图片来源：CC0 Publ
丝裂霉素凝胶获FDA突破性疗法 用于低危上尿路上皮癌
UroGen是一家专注于泌尿肿瘤学临床阶段的生物制药公司，解决泌尿外科领域未满足的医疗需求，10月30日宣布美国FDA授予了该公司的主要候选药物滴注用UGN-101（丝裂霉素凝胶）突破性疗法指定*。UGN-101目前正处于3期临床开发阶段，用于治疗低危（LG）上尿路上皮癌（UTUC）。针对LG UTUC的治疗，此前美FDA已授予UGN-101孤儿药和快速通道的指定。滴注用U
治疗抑郁症 致幻蘑菇成分获FDA突破性疗法认定
今日（10月24日），COMPASS Pathways公司宣布，美国FDA授予该公司研发的赛洛西宾（psilocybin）疗法突破性疗法认定，用于医治治疗抵抗性抑郁症（treatment-resistant depression，TRD）。FDA将与COMPASS Pathways公司合作，加快赛洛西宾的研发过程。TRD是一个巨大的未满足医疗需求，在全球有大约1亿人的抑郁症对已有疗法没
免疫疗法治疗肝癌！罗氏突破性组合疗法Tecentriq+Avastin一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）疾病控制率高达75%
2018年10月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日在德国慕尼黑举行的2018年欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上公布了PD-L1肿瘤免疫疗法Tecentriq（atezolizumab）联合Avastin（中文品牌名：安维汀，通用名：bevacizumab，贝伐单抗）治疗不可切除性或晚期肝细胞癌（HCC）的Ib期临床研究（NCT02715531）的最新数
辉瑞肺炎链球菌疫苗获FDA突破性疗法认定
今日（9月21日），辉瑞（Pfizer）宣布其在研候选疫苗PF-06482077，获得FDA授予的突破性疗法认定。PF-06482077是一款20价肺炎链球菌偶联(20vPnC)疫苗，将用于在18岁以上的成人中预防由肺炎链球菌感染引起的肺炎和侵袭性疾病。此前，FDA已于去年10月授予该候选疫苗“快速通道资格”。肺炎链球菌是一种柳叶状、革兰氏阳性、兼性厌氧菌，有超过90种血清
NEJM突破性成果 联合免疫疗法显著缩小黑色素瘤的脑转移
《NEJM》杂志最近报道了一项突破性成果：德克萨斯大学MD Anderson癌症中心的研究人员发现，PD-1单抗Opdivo(nivolumab)联合CTLA-4单抗Yervoy(ipilimumab)治疗黑色素瘤脑转移，在中位随访14.0个月的94例患者中，扩散到其大脑中的黑色素瘤范围得到显着缩小。在题为“Combined Nivolumab and Ipilimumab
勃林格殷格翰携手顶尖机构 研发囊性纤维化首个基因治疗手段
勃林格殷格翰将携手英国囊性纤维化基因治疗联盟（GTC，由帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学组成）、帝国创新和牛津生物医药公司（OXB）启动一项全球合作，共同为囊性纤维化患者研发一种用于长期治疗的同类首创（first-in-class）治疗。此次全新合作汇集了学术合作伙伴在研发囊性纤维化基因治疗方面领先的专业知识、OXB在慢病毒载体疗法生产领域的专长和勃林格殷格翰在药物发现和全新突破性治疗药物研发领
两篇Nature鉴定出新的肺细胞类型，深入认识囊性纤维化致病机制
2018年8月6日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，在来自美国布罗德研究所和麻省总医院的研究人员的领导下，研究人员在气道组织中发现了一种罕见的细胞类型，这种细胞类型在之前的科学文献中并未加以描述，而且似乎在囊性纤维化（cystic fibrosis）的生物学形成机制中起着关键作用。利用能够研究数千个细胞中的基因表达的新技术，这些研究人员全面地分析了小鼠的气道组织并且在人体组织中加以验证。
非霍奇金淋巴瘤新药获FDA突破性疗法认定和优先审评
根据中国新药研发监测数据库（CPM）显示，协和发酵麒麟株式会社的Poteligeo（mogamulizumab）在今天通过了美国FDA的突破性疗法认定和优先审评。适应症为接受过至少一次全身性疗法的复发或难治性蕈样真菌病（mycosis fugoides， MF）或塞扎里综合症（Sezary syndrome， SS）成年患者。在众多类型的非霍奇金淋巴瘤中，有一种亚型叫做皮肤