核苷组合疗法MT1621获FDA突破性疗法认定
日前，Modis Therapeutics公司宣布，该公司用于治疗胸苷激酶2缺乏症（TK2d）的在研疗法MT1621获得FDA授予的突破性疗法认定。这一资格认定将加快MT1621的开发和审评过程。TK2d是一种线粒体DNA（mtDNA）耗竭综合征（MDD）。线粒体是细胞中的能量工厂，它携带的线粒体DNA编码帮助产生能量的蛋白。在TK2d患者中，由于胸苷激酶2的缺失，用于生成mtDNA的
显著改善慢性肝病 口服新药seladelpar获得FDA突破性疗法认定
近日，美国FDA授予CymaBay Therapeutics公司的临床3期在研药seladelpar突破性疗法认定，用于与熊去氧胆酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）联合用药治疗对UDCA反应不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者，以及作为单药疗法治疗无法耐受UDCA的PBC成人患者。原发性胆汁性胆管炎是一种有潜在生命危险的肝脏自身免疫性疾病。由于免疫系统持续攻
Zanubrutinib诞生记：首获FDA突破性疗法认定的本土抗癌药
今年1月，一条喜讯在医药人的朋友圈刷屏：美国FDA宣布，授予百济神州BTK抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定，用于治疗经治的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。这是中国本土研发的抗癌疗法首次获得FDA突破性疗法认定，堪称“零的突破”。60年前的意外发现1952年，一名8岁的男孩被送到了儿科医生欧格登·布鲁顿（Ogden Bruton）这里。这名年轻的病人体内反复被肺炎球菌所感染，
Sci Rep：科学家有望开发出新型囊性纤维化疗法
2019年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中，来自萨斯喀彻温大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新型靶点或能帮助开发治疗囊性纤维化疾病的新药，囊性纤维化是一种遗传性疾病，其主要特点为患者的呼吸道被粘液所堵塞从而导致细菌积累，进而诱发损伤机体气管的频繁感染。图片来源：Cystic Fibrosis Foundation
囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco获加拿大批准，用于1-2岁儿科患者
2019年1月31日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中至少1种突变的1岁-2岁（12个月至＜24个月）囊性纤维化（CF）儿科患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S12
囊性纤维化新药！Vertex复方药Orkambi获欧盟批准，用于2-5岁双拷贝F508del突变儿童
2019年1月23日讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化（CF）领域的领导者Vertex制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准CF复方药物Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）标签扩展，用于年龄在2-5岁、CFTR基因中存在双拷贝F508del突变的儿童患者。此次批准，使Orkambi成为首个也是唯一一个用于2-5岁、双拷贝F508del突变儿科患者的药物。之前，Ork
中国本土抗癌药首获美FDA突破性疗法认定
今日，百济神州（BeiGene）宣布，美国FDA授予其在研布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定，用于治疗经治的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。值得一提的是，这是中国本土研发的抗癌疗法首次获得FDA的突破性疗法认定。FDA突破性疗法认定旨在加快候选药物的开发和审评。这些药物能用于治疗严重或危及生命的疾病，而且初步临床证据表明它们与已有疗法相比有很显着的
诺华镰状细胞病血管闭塞危象预防药物 获FDA突破性疗法
诺华1月8日宣布，美国FDA已授予crizanlizumab（SEG101）突破疗法指定*，用于预防镰状细胞病（SCD）所有基因型患者的血管闭塞性危象（VOCs），也称为镰状细胞疼痛危象。VOCs不可预测且非常痛苦，可导致严重的急性和慢性并发症。Crizanlizumab（SEG101）是一种人源化抗P-选择素单克隆抗体，在血小板和血管内皮表面上与称为P-选择素的分子结合，P-选择素已
丁型肝炎新疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，该公司开发的治疗丁肝病毒（HDV）感染的lonafarnib获得FDA授予的突破性疗法认定。Lonafarnib是一种用于治疗丁型肝炎的“first-in-class” 异戊二烯化抑制剂。丁型肝炎是由HDV感染造成的，被认为是人类病毒性肝炎中最严重的类型之一。HDV感染只会在乙肝病毒感染患者中发生。丁型肝炎与乙
lonafarnib再获突破性疗法认定 治疗早老症
今日，Eiger BioPharmacuticals公司宣布，美国FDA授予该公司开发的lonafarnib突破性疗法认定，用于治疗哈金森 - 吉尔福德早衰综合症（HGPS，简称早老症）和早老样核纤层蛋白病（progeroid laminopathies）。这些疾病是非常罕见的遗传疾病，患者衰老过程显着加快，目前没有获批疗法。Lonafarnib是一种“first-in-class”异