惠及70%放疗患者 Galer新药获突破性疗法认定
小编推荐会议：新药研发“推新选优”项目路演活动今日，Galera Therapeutics宣布美国FDA授予其主要候选药物GC4419突破性疗法认定，该药物是一种高度选择性有效的小分子歧化酶模拟物，用于减少放射治疗（有或没有全身治疗）引起的严重口腔粘膜炎（SOM）的持续时间、发生率和严重程度。值得一提的是，GC4419还获得了FDA颁发的快速通道资格，用于降低放疗和化疗引起的OM的严重程度和发生率
肺纤维化新药KD025临床2期耐受性良好
Kadmon公司近日宣布了一项正在进行中的2期临床试验的顶线结果，这项研究旨在评估该公司的ROCK2（Rho-associated coiled-coil kinase 2）激酶抑制剂KD025在特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）患者中的疗效和安全性。这些IPF患者之前使用过（或被提供过）吡非尼酮（pirfenidone）和/或nint
造福90%囊性纤维化患者 Vertex公司新药挺进3期临床
近日，Vertex Pharmaceuticals宣布选择两种新一代矫正剂VX-659和VX-445进入3期阶段的研发，作为两种不同的囊性纤维化（CF）三联疗法的一部分。CF是一种罕见的会缩短寿命的遗传疾病，影响了北美、欧洲和澳大利亚约75000人。CF由CFTR基因突变导致的CFTR蛋白缺陷或缺失引起。儿童必须继承两个有缺陷的CFTR基因——父母双方各一个，才会患CF。CFTR基因中有约2000
葛兰素史克B型脑膜炎疫苗获FDA突破性疗法认定
葛兰素史克（GSK）公司今天宣布，其B型脑膜炎疫苗Bexsero已获得美国FDA的突破性疗法认定（BTD），用于在2-10岁的儿童中预防由血清组B型脑膜炎球菌引起的侵入性脑膜炎球菌病（IMD）。2014年，Bexsero获得FDA的突破性疗法认定，用于在10-25岁的人群中预防IMD，并于2015年1月获得加速批准。今天这项新的认定是Bexsero的第二次突破性疗法认定，这也使Bexs
肾细胞癌免疫疗法组合获突破性疗法认定
日前，卫材药业有限公司和默沙东联合宣布美国FDA授予由卫材药业的能够抑制多种受体酪氨酸激酶（Receptor Tyrosine Kinase，RTK）活性的抑制剂LENVIMA（lenvatinib）和默沙东的PD-1阻断疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）构成的组合疗法突破性疗法认定。此项组合疗法将用于治疗局部晚期或者转移的肾细胞癌（Renal Cell C
FDA颁发首款镰状红细胞病突破性疗法认定
Global Blood Therapeutics（GBT）近日宣布，美国FDA为镰状红细胞病（SCD）新药voxelotor（以前称为GBT440）颁发了突破性疗法认定（BTD）。Voxelotor作为正在开发的SCD缓解疗法，已获得了欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）资格。Voxelotor是首个获得突破性疗法认定的治疗SCD在研新药。SCD是由血红蛋白β链中的基因突变引起的终身
艾伯维皮炎新药获突破性疗法认定
生物制药公司AbbVie今天宣布，美国FDA给予其在研新药Upadacitinib针对特应性皮炎的突破性疗法认定，用于患有中重度特应性皮炎的适合进行全身治疗的成年患者。该认定基于AbbVie在2017年9月公布的其2B期临床试验的积极结果。FDA的“突破性疗法认定”计划旨在加速开发和审查具有初步临床证据支持其可能会显着改善一个或多个临床重要终点的在研药物或疗法。特应性皮炎又称湿疹，是一种慢性炎性皮
默沙东和卫材肾细胞癌联合疗法获FDA突破性疗法认定
1月9日，卫材和默沙东制药公司公布称，美国FDA授予卫材多受体酪氨酸激酶抑制剂LENVIMA？ (lenvatinib)联合默沙东抗PD-1疗法KEYTRUDA？ (pembrolizumab)用于晚期和/或转移性肾细胞癌（RCC）治疗突破性疗法认定。LENVIMA和Keytruda联合疗法是由日本卫材和美国默沙东公司联合开发。这是LENVIMA的第二次突破性疗法指定，对KeyTrud
2018诺华第二个突破性疗法：Promacta治疗再生障碍性贫血
1月4日，诺华制药公布称，美国FDA授予公司Promacta？ (eltrombopag)联合标准免疫抑制疗法用于重度再生障碍性贫血（SAA）患者一线治疗突破性疗法认定。Promacta在美国地区之外的多数国家的商品名又为Revolade，已经被批准用于难治SAA患者的二线治疗。Promacta另一个获得批准的适应症为用于对其他疗法无效的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人及儿童患者的治疗。SAA
诺华Kisqali治疗绝经前HR+/HER2-晚期乳腺癌获突破性疗法认定
1月3日，诺华制药公司表示，Kisqali？ (ribociclib)收获了美国FDA突破性疗法认定，与他莫昔芬或芳香化酶抑制剂联用作为初始内分泌治疗方案用于激素受体阳性、人表皮生长因子受体- 2阴性(HR+/HER2-)的绝经期或围绝经期晚期或转移性乳腺癌女性患者的治疗。本次突破性疗法认定是基于临床3期研究MONALEESA-7的积极试验结果。该试验表明，Kisqali与他莫昔芬或芳香化酶抑制剂