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以circRNA和外泌体调节元件为靶点的反义寡核苷酸将成为一种新的抗肿瘤策略

环状RNA(CircRNAs)由一大类无5‘末端帽和3’末端聚(A)尾的非编码RNA组成,它们由RNA聚合酶II通过反向剪接转录而形成共价闭合的RNA环。随着下一代测序技术的发展,特别是无rRNA测序技术的应用,在真核生物中发现了大量的CircRNA。

2022-02-25

反义寡核苷酸(ASO)ALG-020572进入1期临床研究:已对首例患者进行了治疗!

Aligos公司的CHB资产组合包括反义药物、RNAi药物、衣壳组装调节剂等。

2022-01-31

Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症

面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的,DUX4激活了不同的肌毒途径。

2022-01-17

Science子刊:反义寡核苷酸有望治疗亚历山大病

在一项新的研究中,来自美国威斯康星大学麦迪逊分校等研究机构的研究人员通过研究亚历山大病的大鼠模型,为这种通常致命性的疾病提供了一种潜在的治疗方法。相关研究结果发表在2021年10月17日的Science Translational Medicine期刊上。

2021-11-22

系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症

面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的,它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。

2021-11-24

默沙东暂停非核苷逆转录酶抑制剂MK-8507临床开发:治疗导致白细胞计数下降!

在接受最高剂量MK-8507治疗的患者中,下降幅度最大。

2021-11-20

mRNA 5-甲基胞嘧啶修饰的研究进展:检测、效应、生物学功能和临床意义

5-甲基胞嘧啶(m5C)转录后修饰影响mRNA分子的成熟、稳定性和翻译。这些修饰在许多生理和病理过程中发挥重要作用,包括应激反应、肿瘤发生、肿瘤细胞迁移、胚胎发生和病毒复制。

2021-11-08

反义寡核苷酸药物治疗乙肝?Nature子刊公布II期临床试验结果:安全性良好、疗效喜人

慢性乙肝病毒(HBV)感染约影响着全球超2.5亿人口,最终可能会发展为肝硬化甚至肝癌。乙肝患者在乙肝病毒表面抗原(HBsAg)和HBV DNA检测呈阴性、肝检查正常后被称为“功能性治愈”,通常无临床表现,所以也被称作“临床治愈”。目前,获批的乙肝治疗药物只有核苷酸类似物(NA)和干扰素α,而这两类药物实现乙肝“功能性治愈”的概率仍然较低。Man-Fung Y

2021-10-22

JECCR:揭示急性髓系白血病细胞对核苷类似物产生内在和获得性耐药性之间的差异及背后的机制

来自法兰克福大学等机构的科学家们通过研究揭示了癌症对核苷类似物耐药性背后的新型分子机制。

2021-10-22

:帕尼单抗加氟尿嘧啶和亚叶酸与单独使用氟尿嘧啶和亚叶酸作为RAS野生型转移性结直肠癌的维持治疗:随机巴拿马试验 (AIO KRK 0212)

化疗方案与毒性相关,通常会损害耐受性和治疗的持续性。本试验旨在评估在6个周期的FU/FA、奥沙利铂和Pmab诱导治疗后,帕尼单抗(Pmab)联合氟尿嘧啶和叶酸(FU/FA)与单独FU/FA作为RAS野生型转移性结直肠癌患者维持治疗的疗效。

2021-09-28