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脑脊液途径反义寡核苷酸会引起急性神经毒性

反义寡核苷酸(ASO)是人工合成的单链DNA或RNA序列,可以与靶RNA以Watson-Crick的方式杂交,从而改变RNA的加工过程以调节蛋白质的产生。

2023-02-20

Aging Cell:摄入烟酰胺核苷有望延缓阿尔茨海默病等神经退行性疾病的进展

在一项新的研究中,来自美国国家老龄化研究所和特拉华大学的研究人员首次确定一种称为烟酰胺核苷(nicotinamide riboside, NR)的天然膳食补充剂可以进入大脑。

2023-03-09

科学家利用激活寡核苷酸技术开发治疗癌症的新方法

肿瘤抑制基因(TSG)是一类用来严格调控细胞生长的基因,因此细胞只有在绝对必要时才会分裂,并对适当的外部信号做出反应,如生长因子。

2023-02-27

Sci Adv:维生素B3—烟酰胺核苷或能改善人类机体的肌肉线粒体功能和肠道微生物组成

来自赫尔辛基大学等机构的科学家们通过研究揭示了这种维生素B3形式是否能作为治疗线粒体功能障碍的潜在策略。

2023-02-21

研究人员揭示病毒RdRP核苷酸添加循环新机制

RNA病毒包括多种致病病原,对人类健康构成威胁。RNA病毒的基因组复制和转录过程需要自身编码的依赖RNA的RNA聚合酶(RNA-dependent RNA polymerase,RdRP)来主导完成。

2023-01-09

Theranostics: 寡核苷酸基因治疗(OGT)药物的特异性

基于寡核苷酸的基因治疗(OGT)是一种基因治疗的变体,它使用短的合成DNA、RNA或它们的化学类似物与特定的RNA或DNA靶标杂交,然后将其灭活。

2022-12-12

反义寡核苷酸:靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型

NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病,由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。

2022-12-12

反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床:为功能性治愈提供新希望!

在慢性乙型肝炎(CHB)患者中,bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平,约10%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限(LLOQ)。

2022-11-14

Nature:研究揭示环二核苷酸和叶酸的跨膜转运机制

为探索SLC19A1识别叶酸和抗叶酸的机制,研究人员利用一组新的抗体解析了SLC19A1与5-MTHF(饮食和血液中主要存在的还原型叶酸)和PMX(一类新型抗叶酸药物)复合物的高分辨率电镜结构。

2022-10-24

Science:揭示一种非编码单核苷酸多态性驱动人类胶质瘤发生的分子机制

来自西奈山医院等机构的科学家们通过研究识别出了预防和治疗人类胶质瘤的重要线索,相关研究结果或为揭示胶质瘤发生背后的生物学改变提供了新的思路和视角。

2022-10-20