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乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台,扩展RNA疗法潜力,已成功合成siRNA药物

在这项最新研究中,研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台,作为传统化学合成法的替代方案

2024-07-16

华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验

该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。

2024-08-03

Science:新研究揭示大脑发育中出现的体细胞突变可能促进精神分裂产生

这项研究是探索单核苷酸变异在精神分裂症中的作用的一项开创性工作。研究者计划扩大研究范围,分析更多的个体,并利用新兴的DNA技术更详细地研究受这些体细胞突变影响的基因。

2024-10-19

重组A型肉毒毒素首个医疗适应获批开展临床试验

誉颜制药作为全球首家将重组A型肉毒毒素应用到人体临床研究的创新药企,其在医美领域的适应症YY001-001——改善中度至重度眉间纹的 III期临床试验受试者已全部出组。

2024-07-12

CMGH:科学家识别出有望开发结直肠癌疗法的新型分子通路

研究结果表明,失调的非典型NF-κB信号或会以一种组织依赖性的方式与人类结直肠癌的发生相关,同时研究人员揭示了NIK在调节与结直肠癌相关的胃肠道炎症和再生中的关键作用。

2024-07-03

中国首个针对β-地中海贫血的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04

Nat Commun:揭示机体癌症干细胞扩散且对疗法耐受背后的分子机制

本文研究结果表明,在多种癌症中,旁分泌信号通路或许会被E2F-GCN5-RB轴所控制,而这或许有望作为一种清除机体癌症干细胞的潜在治疗性靶点。

2024-06-15

胰腺癌新疗法=生酮饮食+药物治疗?Nature揭示:禁食机制下的脂肪依赖性肿瘤会消退

研究揭示了一条新的脂肪酸诱导信号通路,能够激活特定的翻译过程,是生酮作用的核心,并为癌症治疗提供了个性化的饮食干预策略。

2024-08-22

Nature:科学家利用空间蛋白质组学技术开发出治疗人类中毒性表皮坏死的新疗法

本文研究揭示了JAK/STAT和干扰素信号通路或能作为驱动中毒性表皮坏死发生的关键致病性驱动因素,并阐明了靶向性JAK抑制剂作为一种新型治疗性手段的巨大潜力。

2024-10-24

Nature Medicine:TRBC1-CAR T细胞疗法能否为外周T细胞淋巴瘤(PTCL)患者带来持久的生存希望?

AUTO4作为一种新型TRBC1靶向CAR T细胞疗法,在LibraT1研究中展示出了一定的安全性与疗效,尤其是在高剂量组中,部分患者获得了持久的完全缓解。

2024-11-20