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Aging Cell:识别出与人类骨质疏松发生的新基因

本文研究结果表明,成骨细胞的细胞衰老或在年龄相关的骨质疏松症发生中扮演着关键角色,而且成骨细胞特异性诱导的Men1敲除的小鼠或能作为一种潜在的模型来帮助开发治疗年龄相关骨质疏松症的新型疗法。

2024-07-08

Mol Psych:科学家识别出与人类自闭发生相关的新型遗传突变

本文研究结果表明,潜在的剪接破坏突变或许在自闭症谱系障碍的遗传学病因学中发挥重要作用,并能允许优先考虑新的自闭症谱系障碍候选基因。

2024-12-19

Transl Psychiatry:「内源性大麻素」是破解抑郁与童年虐待的“大脑保护密码”

本研究结果表明,内源性大麻素可能在应激过程中起到保护作用,从而减缓海马体积的减少。

2024-10-18

Science:利用人工智能设计隐秘剪接,治疗渐冻等神经退行性疾病

该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞痴呆症(FTD)的精准医学方法——TDP-REG,利用细胞中TDP-43功能丧失(TDP-LOF)时发生的隐秘剪接事件,以在病变细胞中特异性表达。

2024-10-07

Cancer Biol & Med:综述文章解读Tpex细胞或有望彻底改变人类靶向性癌症免疫疗法的规则

这篇综述中,研究人员阐明了以强大的自我更新和增殖能力为特征的Tpex 细胞如何转化成为反应性耗竭CD8+ T细胞,从而为癌症治疗提供新的途径。

2024-08-20

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

Clin Mol Hepatol:肝硬化相关并发的肠道微生物组和代谢组特征

本研究扩大了针对特定肝硬化相关并发症的肝硬化生物标志物的范围,还强调了肝硬化患者粪便微生物和代谢指标下降的相关性,这些指标与MELD和CTP评分以及AST、ALT、胆红素等临床指标密切相关。

2024-09-29

Nat Med:临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤

在这项临床研究中,来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法,即lisocabtagene maraleucel 。

2024-07-25

Theranostics:UBE2K通过靶向HNRNPU调控亲本基因UBE2K加重抑郁

本研究提供了circ-UBE2K通过调节小胶质细胞功能减轻抑郁样行为的新证据,提示circ-UBE2K可能作为治疗重度抑郁症的潜在治疗靶点。

2024-09-24

Nat Commun:特殊的肠道微生物通路或能作为改进人类心脏病疗法的潜在靶点

β-阻滞剂能更有针对性地阻断来自肾上腺素受体的有害信号,但允许健康信号通过,这或许是一种治疗或预防机体心血管疾病风险的全新方法,也有望改善依赖于β-阻滞剂来减缓机体压力反应的患者的生活质量。

2024-09-04