罗氏Evrysdi(利司扑兰)显著提高1型SMA婴儿运动功能&存活，中国6月获批!
今年6月，Evrysdi(艾满欣®，利司扑兰)在中国获批上市：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
美国FDA授予罗氏/艾伯维Venclexta(维奈克拉)第6个突破性疗法认定!
在中国，Venclexta(唯可来®，维奈克拉)于2020年12月获批，治疗急急性髓性白血病(AML)。
罗氏沼虾生命早期微生物研究取得新进展
近日，淡水渔业研究中心大宗淡水养殖动物营养与饲料创新团队、国家虾蟹产业技体系淡水虾营养与饲料岗位首次报道罗氏沼虾生命早期微生物变化及定殖规律，系统阐述了罗氏沼虾繁殖期母体和环境微生物对后代微生物的影响。研究成果以“Maternal and environmental microbes dominate offspring microb
罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。
在早期试验结束前 罗氏终止4DMT眼部基因治疗合作
日前，罗氏表示将终止与4D Molecular Therapeutics合作，结束针对眼病基因治疗4D-110的开发支持，并将该治疗的权利交还给这家小型生物技术公司。即使罗氏在审查早期数据后质疑风险收益状况之后，对此4DMT表示会继续开发该疗法。此前，罗氏一直在资助一项针对晚期无脉络膜血症患者的4D-110早期试验，这是一种没有批准疗
Nature 子刊：MIR-802对小鼠小肠潘氏细胞功能和肠细胞分化的调节作用
肠上皮是集消化、免疫、神经内分泌和再生功能于一体的复杂结构。上皮动态平衡是由不同上皮细胞类型的协调串扰来维持的。肠上皮完整性的丧失在炎症性疾病和胃肠道感染中起着关键作用。在这里，作者证明了肠道富集的miR-802是肠上皮细胞增殖、潘氏细胞功能和肠细胞分化的中央调节因子。基因消融mir-802可导致小鼠小肠葡萄糖摄取减少，肠细胞分化障碍，潘氏细胞功能增强，肠上
助力重疾患儿“走”向希望，“2021罗氏儿童义走”正式启动
儿童重大疾病往往治疗难度大、周期长、家庭负担重，仅靠医保政策无法全部覆盖，很多经济困难的家庭只能无奈选择放弃治疗。同时，就医过程中，患儿及家长还易产生负面情绪和沉重的心理负担，这对长期的治疗过程和康复效果，都会带来不良影响。