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科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉综合征患者多余的染色体

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

Nature子刊:尧生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法,实现体内造血干细胞基因编辑

该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒(LNP)递送系统,实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑,并高效激活了胎儿血红蛋白表达。

2025-08-15

2025Q1财报出炉:默沙东、罗、赛诺菲、BMS……

本文汇总默沙东、罗氏、赛诺菲、百时美施贵宝的第一季度表现,透视巨头开年业绩走向。

2025-04-27

Med:空军军医大学都医院屈延团队发表颅脑损伤研究成果

该研究首次揭示了IRF1+星形胶质细胞在创伤性脑损伤(Traumatic brain injury, TBI)继发脑水肿中的关键作用机制,为临床治疗TBI继发脑水肿提供了病因学治疗新靶点。

2025-06-02

Nature子刊:浙江大学方向前/赵玥绮/睿康/刘昭明团队开发抗衰老的时空自适应纳米疗法

该研究提出了一种基于葡萄糖修饰的混合膜递送策略,通过涂覆 NAD+ 负载的 ZIF-8 纳米颗粒(NZM),实现了代谢重编程的精确调控。

2025-10-07

2025H1:Phesgo增长55%,Polivy增长46%,中国区收入涨9%

7月24日,罗氏公布2025H1业绩,上半年总营收309.44亿瑞士法郎(约为360.25亿美元。

2025-07-26

公司发布小核酸药物治疗天使综合征的的临床结果,登上Nature Medicine

该临床试验达到了主要终点,Rugonersen 在天使综合征的治疗中具有可接受的安全性和耐受性特征。还显示出临床症状改善的迹象。

2025-07-20

科学家发现巴综合征的新型治疗靶点

来自多伦多病童医院等机构的科学家们通过研究揭示了ABHD18基因在巴氏综合征治疗中的潜在价值。

2025-09-06