Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
克罗恩病治疗新希望！Clin Transl Med：脂肪干细胞胞外囊泡助力改善淋巴功能、抑制炎症
研究表明，源自脂肪干细胞的细胞外囊泡（CrF-EVs）可通过miR-132-3p/RASA1/ERK1/2轴改善克罗恩病（CD）小鼠模型的淋巴功能，减轻结肠和肠系膜炎症。
2024-12-31
JEM：刘庆淮/肖明团队发现，Aβ的脑-眼转运导致阿尔茨海默病视网膜病变
为了进一步探究视网膜Aβ来源，研究团队对小鼠进行小脑延髓池立体定位注射荧光标记的hAβ示踪剂，发现hAβ示踪剂在视神经和视网膜中的分布显示出时间依赖性，并与血管密切相关。
2024-10-03
Cell Host & Microbe：功能失调的线粒体或会破坏肠道微生物组，从而引起克罗恩病的发生
本文研究结果表明，上皮组织中的线粒体功能扰乱或会引发具有炎性肠病相关的特异性炎性基因图谱的微生物群依赖性损伤。
2024-10-22
Nat Commun：新型化合物BIO-2007817可能有助于治疗年轻患者的帕金森病
在这项新的后续研究中，Gehring利用CLS的CMCF光束线确定了化合物BIO-2007817如何激活parkin。
2024-09-23
Science子刊：一种称为SR-18292 的小分子有望治疗镰状细胞病
研究表明，将一种小分子与羟基脲结合使用，可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。
2024-08-12
这家阿尔茨海默病药物开发公司因涉嫌临床试验造假，被罚款4000万美元
SEC指控了王厚炎对患者的体液样本进行了“揭盲”操作，这意味着他知道哪些样本来自接受药物治疗的患者，哪些来自安慰剂组，这可能影响他的数据。
2024-10-06