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礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,一次注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

染色质扩展显微镜技术解开基因组秘密

开启或关闭基因的能力是我们在细胞、个体甚至在健康和疾病方面观察到的多样性的基础。这个过程被称为基因转录,涉及到将储存在我们的DNA中的信息转化为RNA。

2023-07-14

Nat Aging:给年老恒河猴注射klotho蛋白改善它们的认知能力

在一项新的研究中,来自美国加州大学旧金山分校和耶鲁大学医学院等研究机构的研究人员发现将一种名为klotho的蛋白注射到年老的恒河猴体内,导致工作记忆和它们完成某些任务的能力得到改善。相关研究结果于20

2023-07-09

《JAMA·肿瘤学》:肺癌免疫治疗持续多久可以安全停药?最新研究发现,2年就足够了

宾夕法尼亚大学研究团队的一项最新分析(Abstract #9101),就回答了这个临床难题:一线使用免疫单药治疗或免疫+化疗方案的晚期NSCLC患者,接受免疫治疗2年后即停药,并不会对此后的患者总生存

2023-06-12

MIT团队利用疫苗增强CAR-T疗效,根除实体瘤,相关管线已进入临床I期

现阶段,CAR-T 细胞疗法在实体瘤中的治疗效果仍然不理想。背后的原因多种多样,包括抗原异质性、免疫抑制性肿瘤微环境、CAR-T 浸润难度大、肿瘤靶抗原丢失......

2023-07-13

MET靶向药用于初治肺癌患者缓解平均持续竟近4年

初治患者长达近4年的中位DoR,以及所有患者超过50%的ORR和其它疗效指标,都反映出了Tepotinib等TKI类药物,对MET ex14+晚期NSCLC治疗至关重要的作用,而且这类药物也已在我国可

2023-06-09

阿柏西普 8 mg 治疗糖尿病黄斑水肿,首次实现持续的视力改善,高达 83% 的患者治疗2年时治疗间隔延长到16-24周

该试验研究阿柏西普8mg用于治疗糖尿病黄斑水肿(DME),延长给药间隔长达24周,对比目前的标准治疗艾力雅®(阿柏西普2mg)固定8周的给药间隔。

2023-07-03

Nature Biotech:新工具预测基因编辑的成功率

自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来,基因编辑便驶入了快车道,取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀,那么base editor(碱基编辑器)可以称为

2023-06-20

受自加热食品启发,华科学者研发触发微针系统,远超目前临床用药的局部递送效率

在黑色素瘤和乳腺癌的动物模型中,HRMAM 系统分别取得 75.11% 和 72.29% 的肿瘤生长抑制率,超越目前临床用药的局部直接递送效率,具备较高的临床转化潜力。

2023-07-11

Science子刊:广泛中和抗体治疗减少一些HIV-1感染儿童体内的HIV-1病毒库

在一项新的研究中,来自美国哈佛大学陈曾熙公共卫生学院、布莱根妇女医院和拉根研究所等研究机构的研究人员发现了一种潜在的更好的替代标准抗逆转录病毒药物(ART)治疗来控制HIV-1复制,并对控制HIV-1

2023-07-15