历史性转折：FDA宣布逐步取消药物的动物实验要求，用AI及类器官替代，以降低药品价格
FDA 将通过一系列方法减少、改进或可能替代动物实验要求，包括基于人工智能（AI）的毒性计算模型、实验室环境中的细胞系和类器官毒性测试。
2025-04-16
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Nature：新研究表明糖尿病药物二甲双胍有潜力预防高风险的人群患上急性髓细胞白血病
这项研究的结果表明，一种常用的糖尿病药物与预防某些人的AML进展之间可能存在联系，这是积极的。
2025-04-20
Nature：科学家基于近200万人解锁人类骨关节炎的新型药物靶点和治疗机遇
研究人员对近200万人的基因数据进行深入分析完成了迄今为止最大规模的全基因组关联研究（GWAS），他们挖掘出了超过900个与骨关节炎相关的遗传关联。
2025-04-12
Cancer Cell：邵志敏/江一舟/杨文涛/李俊杰团队开发AI模型，精准预测ADC药物的乳腺癌治疗效果
该研究通过 AI 模型结合肿瘤微环境空间特征，精准预测了新一代 ADC 药物 SHR-A1811 在 HER2+ 乳腺癌新辅助治疗中的效果，为乳腺癌的个性化治疗提供了全新导航图。
2025-04-13
Cell：人工智能揭示基因PHGDH才是阿尔茨海默病的病因，并确定一种潜在的药物化合物
这项创新研究融合了基因调控、人工智能和药物发现等多个领域的前沿技术，为阿尔茨海默病的治疗带来了新的曙光。
2025-04-30
Cancer Cell：新研究揭示小分子药物zotatifin杀死前列腺癌细胞的机制
zotatifin作为一种真正的‘翻译组疗法（translatome therapy）’，可以阻断致癌蛋白的产生，它扩大了患者可获得的药物范围。
2025-03-26
Nature：抗肿胀药物或会阻碍脑癌免疫疗法的疗效
本文研究结果为理解胶质母细胞瘤中骨髓细胞所介导的免疫调节机制提供了一种新型框架，或为后期开发更有效的免疫疗法奠定了一定的基础。
2025-03-09
试试给药物穿盔甲！J Control Release：脂质体偶联透明质酸酶，或能有效狙击胰腺癌
本研究将槲皮素包裹于脂质体并偶联透明质酸酶制成HQL，其能有效降解胰腺癌肿瘤微环境中的透明质酸，抑制肿瘤生长，且安全性良好，为胰腺癌辅助治疗提供新途径。
2025-04-03