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一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

我国学者将基因编辑的猪肝脏移植到人体内,并监测其运行状况

该项研究的顺利开展,是异种器官移植领域的重大突破,也是异种肝移植向临床迈进的关键一步,为下一步的临床应用提供了理论依据和数据支撑。

2025-03-28

效协同,重新定义退热药物的应用

近期,由梅斯健康发起,欧彼乐(Opella)和京东健康共同合作形成的《退热药物实用指导》手册正式发布。

2024-12-27

博腾生物热烈祝贺天士力靶点CAR-T新药获临床试验默示许可

2025年4月12日,天士力医药集团股份有限公司自主研发的"P134细胞注射液"新药临床试验申请(IND)获得国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》。

2025-04-15

创国产新药出海预付款纪录,百利天恒抗ADC临床试验结果登上Nature Medicine

该研究报道了一种靶向 EGFR 和 HER3 的双特异性抗体药物偶联物(ADC)在转移性食管鳞状细胞癌的 1b 期临床试验结果,在转移性食管鳞状细胞癌患者中显示出良好的疗效和可控的安全性。

2025-07-12

我国学者首次创造出可存活到成年且可育的“父”小鼠

这两项研究支持了此前关于基因组印记是孤雌或孤雄的哺乳动物胚胎无法足月发育的根本障碍的推测。

2025-07-15

J Hematol Oncol:突破T细胞白血病治疗瓶颈——靶点CAR-T细胞有望带来新希望

来自西班牙何塞普-卡雷拉斯白血病研究所等机构的科学家们通过研究聚焦于两个非泛T抗原——CCR9和CD1a,同时开发并验证了一种双靶点CAR-T细胞治疗策略。

2025-08-11

乔治·丘奇团队利用多重基因编辑,创造出猛犸象一样的长毛鼠,计划2028年复活猛犸象

猛犸象,是陆地上生存过的最大的哺乳动物,其中体型最大的草原猛犸象体重可达 12 吨,是其现存近亲亚洲象的 3 倍。

2025-03-06

Clin & Transl Immunol:靶点药物或有望作为治疗人类乳腺癌的新型有效疗法

本文研究结果表明,机体先天性的免疫激活或能增强抗肿瘤适应性反应,从而就强调了利用双检查点阻滞作为促进CD8+ T细胞介导的保护的最佳策略。

2025-02-28

刘如谦团队优化先导编辑器,大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率

在这项新研究中,刘如谦团队描述了一种先导编辑(PE)方法,用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变,并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。

2024-07-17