Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
JAMA:二甲双胍再显神通!随机临床试验表明,对于超重或肥胖的膝关节骨性关节炎患者而言,二甲双胍可以显著减轻疼痛
结合此前临床前动物实验和本次初步临床试验,现有证据表明二甲双胍可以减轻炎症、保护软骨并改善膝关节骨性关节炎的膝关节疼痛。
2025-05-03
Nature Methods:“双剑合璧”!SUM-seq重塑单细胞多组学图谱,引领科研新范式
SUM-seq作为一项创新的单细胞多组学分析技术,以其前所未有的成本效益、可扩展性和超高通量,超越了现有方法在同时捕获染色质可及性和基因表达方面的表现。
2025-05-31
基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
JITC:新型FSK分子和聚焦超声双微泡递送方法有望实现靶向治疗胶质母细胞瘤
为了高效递送FSK,研究人员创建了一种表达FSK的5型腺病毒(Ad.5),并创新性地采用FUS-DMB联合策略,通过安全运输FSK来克服全身性病毒递送的局限性和血脑屏障(BBB)的选择性问题。
2025-06-27
Science:剪接体对RNA转录本的编辑延迟会导致细胞死亡
在这项新的研究中,这些作者如今发现了一种以更微妙的方式干扰剪接过程的机制。它与剪接体的一个由三种亚基U4、U5 和 U6组成的特定部分有关。
2024-11-28