上海科技大学陈佳团队开发新型线粒体基因编辑工具,实现编辑效率与精度的双重飞跃
该研究不仅填补了 TALED 编辑器的分子机制研究的空白,还在此基础上进一步构建了一系列精准、高效、低脱靶性的新型线粒体腺嘌呤碱基编辑工具。
Nature子刊:尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法,实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒(LNP)递送系统,实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑,并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
新型A-G碱基编辑器精准“修正”线粒体遗传缺陷
本研究成功锻造出了一款堪称“史上最强”的线粒体A-to-G碱基编辑器(eTd-mtABEs),不仅将编辑效率提升至前所未有的87%,比初代工具高出145倍,更解决了致命的脱靶风险。
登上Cancer Cell封面:中国创新“双免疫检查点抑制”疗法,改变结肠癌治疗策略
这项 1b 期临床试验系统评估了信达生物开发的 IBI310联合信迪利单抗(抗 PD-1 单抗),对比信迪利单抗单药,在局部进展期微卫星高度不稳定/错配修复缺陷结肠癌的新辅助治疗中的疗效与安全性。
CNS Neurosci Ther:双功能外泌体让小鼠脑修复效率大幅提升
本研究构建的双功能化神经干细胞外泌体,经RGD肽修饰和血管内皮生长因子负载,在小鼠缺血性中风模型中提升靶向性,减少梗死体积,促进血管与神经生成,改善功能恢复。
Nature Genetics:变“在场”为“在岗”——基于剪接修复的活性筛选系统,重塑高分辨率碱基编辑扫描新范式
研究团队开发了一种基于“编辑活性”的共筛选方法,它如同一枚精准的“试金石”,能够特异性地富集那些编辑真正“在岗工作”的细胞,从而将筛选的信噪比提升到了一个全新的水平。
JNCI:二甲双胍又填空白!中国科学家首次发现,炎症性肠病患者服用二甲双胍,与患肠癌风险降低56%相关
我国研究人员的这项研究成果表明,对于身患炎症性肠病的成人而言,二甲双胍的使用与肠癌风险显著降低有关,而且这种相关性还存在剂量-反应关系。
双剑合璧!Chinese Neurosur J:干细胞+BDNF 改写帕金森治疗格局,从缓解症状到逆转神经损伤
科学家将干细胞疗法与脑源性神经营养因子增强策略相结合,有望同时实现症状缓解与疾病修饰,为帕金森病的治疗带来革命性突破。
新型“双激素蛋白”实现血糖自主调节
这项研究代表着糖尿病治疗范式的转变,即从机械替代转向智能模仿;当治疗药物能像健康胰腺那样感知并响应身体需求时,糖尿病患者或许终将告别每日的血糖焦虑,并迎来更自由、更安全的生活。
Bioact Mater:可吸入双靶点纳米颗粒双管齐下,终结耐药生物膜感染困局!
浙江大学团队研发的GEQ NPs一步自组装而成,酸性感染微环境下靶向释效,双阻细菌电子传递链与信号转导系统,体内外高效清除耐药生物膜,对伤口与肺部感染疗效显著,具重要临床转化价值。