双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃，有望治疗大多数DMD患者
研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先，删除模式存在变异，其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时，这可能是一个缺点。
Cell重磅：通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率，拓展其应用前景
这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据，由此广泛表征了先导编辑的决定因素，并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率，以及脱靶率。
Science：从结构上揭示布氏锥虫RNA编辑机制
作为美国波士顿大学的分子生物学家和夫妻，Ruslan Afasizhev和Inna Afasizheva已经合作了几十年。他们共同发表了数十篇关于单细胞致病寄生虫---布氏锥虫
Science重磅：AI设计蛋白新突破，David Baker团队设计出响应刺激的双态铰链蛋白！
总的来说，这项新研究开发出了同时具有两种明确状态的铰链蛋白，可以应用于“蛋白质开关”的设计。这种双态开关的研究能使蛋白质设计超越静态结构，转向更复杂的多态组装和生物传感器设计，为蛋白设计提供了更广阔的
科弈药业针对rrMM双靶CAR-T产品获临床试验默示许可，IIT表现优异
KQ-2003 自体嵌合抗原受体T细胞注射液是一款从源头自主研发的新一代CAR-T产品，能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点，未来将给更多复发/难治性多发性骨髓瘤的患者带来新的治
Nature子刊：杜忆团队揭示双侧运动皮层在言语感知中的作用
该研究揭示了长期音乐训练经验通过同时促进功能保持和功能代偿机制对抗脑认知老化的负面影响，保护老年人的噪音下言语加工。并提供了实验证据支持了音乐训练可以使老年人的大脑更敏锐、更专注和更年轻，这对于促进人
Nature子刊：先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法，先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
Nature Cancer：信达生物发表PD-1/IL-2双抗部分临床前研究结果
信达生物制药集团高级总监何开杰表示：非常高兴这项基础研究的结果能够被学术同仁认可并发表在高水平的学术期刊上，这也很好的体现了信达国清院一直以来坚持科研创新的理念。
双免疫+化疗方案治疗RAS突变晚期肠癌有效率超60%
总而言之，PD-L1抑制剂+CTLA-4抑制剂+化疗组成的联合方案，用于不可手术的MSS型CRC患者确实疗效不错，希望该方案能够进一步走向临床III期研究，并尽量实现安全性和精准性的优化啦。