Science子刊:针对CD45的表位编辑有望开发出治疗所有血癌的通用CAR-T细胞疗法
目前,CAR-T 细胞疗法已被批准用于治疗五种血癌亚型。在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在临床前测试中证实了这种方法的潜在疗效。他们利用经过基因改造的CAR-T细胞靶向
中国农业科学院作科所成功研发高效双碱基编辑器并在水稻中实现基因定向进化
近日,中国农业科学院作物科学研究所作物精准育种技术创新团队成功开发了一种高效、编辑范围更广的胞嘧啶和腺嘌呤双碱基编辑融合系统,利用该系统对水稻内源的OsEPSPS基因编码区进行近饱和突变,获得了高抗草
狙击肿瘤转移,肖海华团队开发新型纳米颗粒,将光动力疗法与免疫疗法双效合一
这些研究结果表明,靶向mTOR信号通路可以为抗癌药物提供一个有前景的靶点,纳米颗粒通过局部产生氧化应激和诱导免疫反应,为预防和治疗肿瘤转移和肿瘤复发提供了一种有前景的方法。
eLife:揭示糖尿病药物二甲双胍延长机体健康寿命背后的分子机制
来自麻省总医院等机构的科学家们通过研究发现,二甲双胍或能通过刺激机体产生名为醚酯(ether lipids)的特殊分子从而来延长机体寿命,醚酯是细胞膜的主要结构组分。
先导编辑技术,轻松设计癌症突变小鼠模型,加速癌症基因突变研究
研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统,利用该系统,可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑,还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA,或原位移植先导编辑过的类器官
颜宁最新论文:发现抗癫痫药物拉莫三嗪对钠离子通道的双口袋抑制作用,为下一代抗癫痫和止痛药物开发奠定基础
以Nav通道为靶点的药理学研究已证明其在治疗多种疾病方面具有巨大价值,开发以Nav通道为靶点的新药是药物化学研究的一个活跃领域。该领域药物开发的一个特殊挑战是精确地靶向Nav通道的特定亚型或状态,以尽
洪佳旭/蔡宇伽:复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉
这些初步临床结果表明,HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略,且无明显的CRISPR相关副作用,具有可接受的安全性。
Nat Biotechnol:科学家开发出能锁定小型癌症相关突变的新型基因编辑工具
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型非常精确的基因编辑工具,其或能用来在这些临床前模型中研究这些特定基因改变所产生的影响,而不是局限于更广泛的靶向性策略。
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法,改善视网膜色素变性小鼠表型,校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外,使用光感受器特异性启动子,例如 RHO,可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”