Nat Commun：科学家有望开发出治疗人类痤疮的新型靶向性疗法
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型痤疮疫苗，其或能成功减少小鼠痤疮模型机体的炎症，这种疫苗能中和痤疮上官细菌所产生的特定酶类突变体，同时还使得健康的细菌酶类保持完整。
2024-01-17
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
Science子刊：肺靶向的LNP-mRNA疗法，帮助病毒感染后的肺部修复
这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用，并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA，用于病毒感染后的血管修复。
2024-02-15
Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
Sci Bull：揭开心力衰竭的免疫特征或有望帮助开发新型靶向性疗法
文章中，研究人员识别出了与心力衰竭相关的转录组学特征，除了生物信息学分析外，他们还进行了实验验证从而进一步证实了研究结果的可靠性。
2024-05-13
NAR：开发出能促进新一代癌症疗法进展的有效药物运输系统
研究人员合成了一种名为L687的新型化合物，其或许能在癌细胞表面开启特殊的钙渗透通道，当钙离子通过开放通道流入细胞时，其就会告诉细胞让ASOs也进入其中。
2024-05-04
Cell子刊：患者来源肿瘤芯片，用于评估肺癌患者对抗PD-1疗法的反应
该研究提出了一种利用活体成像和先进的图像分析算法来快速、精确地测量体外免疫检查点抑制剂（ICI）对T细胞介导的肿瘤细胞杀伤效果的肺肿瘤芯片（ToC）平台的开发和验证。
2024-05-09
Cell：新研究揭示ARID1A基因突变让癌症患者对免疫疗法敏感机制
来自索尔克研究所的研究人员想知道这种突变会如何影响治疗的敏感性，以及临床医生如何利用这些信息为每位患者量身定制癌症治疗方案。
2024-05-22
强生潜在FIC放射性配体疗法I期研究出现4例患者死亡
JNJ-6420 是首款靶向hK2的放射性配体疗法，能向前列腺癌细胞发射高能短程α粒子225Ac，而hK2（由KLK2基因编码）是一种在前列腺癌细胞表面表达的新型靶点，在其他部位的表达受到限制。
2024-05-29