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科学家首次实现肺部基因编辑,次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化

ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。

2024-06-16

JBC:科学家开发出一种能靶向作用自身免疫性疾病相关基因突变体的新方法

这项研究中,研究人员开发出了一种高度灵敏且高通量的方法来识别与MIF基因中突变DNA序列结合并抑制其与转录因子或控制遗传信息转录的特殊蛋白相互作用的分子。

2024-07-18

一种针对HIV的新型免疫原促进激活多种产生广泛中和抗体的前体B细胞并让它们获得罕见的体细胞突变

这种免疫原在生化分析、结构分析和三种不同的旨在评估HIV候选疫苗的人源化小鼠模型中进行了验证。这表明这种疫苗设计策略有可能提高HIV疫苗的成功率。

2025-01-28

CRM:广东省人民医院团队首次证实,免疫联合化疗新辅助治疗对局部晚期EGFR突变肺癌安全有效

钟文昭教授团队发起的名为NEOTIDE/CTONG2104的II期临床试验,旨在评估PD-1抑制剂信迪利单抗和化疗的新辅助治疗方案在局部晚期EGFR突变NSCLC患者中的临床疗效和安全性。

2024-07-04

Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病

该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。

2024-02-16

Nature子刊:王帆/常凌乾/钟晓兰团队开发超分辨光子力显微镜,实现分子超微生物力学检测

该实验表明在水溶液中纳米颗粒与DNA分子是具长程作用力的。该技术为探究生理环境中生物分子的长程相互作用提供了有效的工具。

2024-06-17

中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04

研究人员构建靶向EGFR突变肺癌的用药推荐平台D3EGFR

在本研究中,为了解决临床案例数据匮乏的问题,研究人员首先收集了近二十年EGFR突变肺癌患者的临床治疗相关文献,并由此构建了EGFR突变患者临床用药数据库D3EGFRdb。

2024-05-01

J Clin Oncol | Taletrectinib:对抗G2032R突变的强效ROS1抑制剂,临床研究显现持续疗效

Taletrectinib是一种有效的下一代ROS1 TKI,在TKI-naїve和克唑替尼预处理的ROS1+ NSCLC中都显示出有意义的疗效结果。

2024-06-06

瑞金医院团队首次发现,肥胖者肠道中富集巨胞菌,会降解肌醇、促进肠道吸收脂质

研究者给无特定病原体(SPF)小鼠分别饲喂高脂饮食(HFD),并额外给小鼠移植巨单胞菌。神奇的事情发生了,相较没有巨单胞菌的小鼠,它们体重增幅更大,而且长的都是肥肉,瘦体重反而更轻。

2024-07-23