药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16
Cancer Discov：1期临床试验表明靶向CD70的CAR-T 细胞有望治疗晚期透明细胞肾细胞癌
这项临床试验的结果提供了一个概念证明，值得进一步探索靶向CD70的CAR-T细胞疗法在ccRCC和其他CD70阳性癌症中的应用。
2024-04-25
南京师范大学万密密团队等开发基于纳米马达的口服线粒体移植策略，治疗缺血性心脏病
研究团队在在慢性IHD和急病IHD大鼠模型体内实验中进一步证明了，其能够在口服后在受损心脏组织中积累，在转录水平上调节心脏代谢，从而防止IHD进展。这一策略有可能改变当前IHD的治疗策略。
2024-06-06
Cell Stem Cell：蔡宇伽/王三斌团队报道亚洲首个慢病毒载体成功治疗重症β-地中海贫血临床研究
该论文报告了一项应用新型慢病毒载体技术治疗重度输血依赖的β地中海贫血的安全性和有效性研究结果。
2024-05-18
Cell Metab | 黎明治疗效果好？中山大学刘强等团队发现睡眠不足导致癌症的潜在机理
该研究结果表明，FAO是一种昼夜节律感知机制，将SD与肺肿瘤发生联系起来，并为SD相关癌症患者提供了一种有希望的使用β-内啡肽的时间治疗策略。
2024-05-23
《JAMA·神经学》：迄今最大规模临床试验证实，分期双侧FUS-STN治疗帕金森病安全有效！
研究提供了分期双侧FUS-STN治疗帕金森病有效性和安全性的初步证据。虽然无法避免不良事件的发生，但是不良事件大多为轻度且持续时间较短。
2024-05-19
PNAS | 武汉大学张金方团队发现USP8调控的GPX4稳态能够协调铁死亡和癌症免疫治疗
该研究报道了在肠上皮细胞( IECs )中Usp8的纯合缺失缩短了小鼠的生存期，并伴随着结肠结构紊乱和结肠组织中脂质过氧化的增加。
2024-05-06
信达生物IBI343（CLDN 18.2 ADC）获国家药品监督管理局纳入突破性治疗药物品种
本次突破性治疗药物认定是基于一项正在中国和澳洲进行的1期临床研究结果（NCT05458219）。
2024-05-13