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福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

《癌细胞》:mRNA抗癌疗法立大功!BioNTech团队发现,IL-2的mRNA可以让隐身的癌细胞显形

研究者们使用LPP纳米递送平台封装了IL-2 mRNA(且融合了人血清白蛋白),将mRNA精准递送到肝细胞再翻译为IL-2蛋白,显著延长了IL-2半衰期,且无明显不良反应。

2024-03-18

Nature子刊:线粒体转移疗法,降低Leigh综合征的发病和死亡风险

这项研究表明,线粒体转移相关疗法可用于治疗包括Leigh氏综合征在内的线粒体疾病。

2024-09-12

Nature:儿童T细胞急性淋巴细胞白血病的多组学分析

这项研究通过分析 T 细胞急性淋巴细胞白血病的多组学数据,确定了15种亚型,并揭示了非编码区域基因组改变和增强子失调机制在疾病发展中的关键作用。

2024-09-07

科学家有望通过延长T细胞的存活来改善癌症免疫疗法的疗效

该研究不仅揭示了通过靶向CD38来增强抗PD-1疗法的潜力,还为克服T细胞耗竭提供了创新策略,为癌症免疫疗法的未来发展开辟了崭新路径,有望让更多的癌症患者受益于更持久、更高效的治疗效果。

2024-04-30

Nature:不良饮食引发肝细胞DNA损伤,破坏细胞保护屏障,增加肝癌风险

研究者指出,“从长远来看,糟糕的快餐饮食可能和吸烟一样危险。人们需要明白,糟糕的饮食不仅仅会改变一个人的外表。它们可以从根本上改变我们的细胞功能,甚至改变它们的DNA。”

2025-01-27

Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

Nat Commun:一种特殊的分子疗法或有望治疗人类小细胞肺癌

本文研究结果强调了6TdG分子的免疫增强和癌症转移减少的效应,并采用了一系列互补的体外和体内小细胞肺癌临床前模型来为小细胞肺癌的治疗提供一种潜在有效的手段。

2024-03-19

PNAS:特殊分子或能将机体免疫细胞转化为促进癌症生长的“坏细胞

本文研究中,研究人员识别出PAF或能作为肿瘤微环境中髓系来源抑制性细胞(MDSCs)分化的脂质驱动机制,从而就为癌症免疫疗法的开发提供了新型潜在靶点。

2024-09-16

《癌细胞》:难怪肝癌那么难治!中国科学家首次发现,肝癌竟让巨噬细胞将T细胞拦在肿瘤周围,互相活化、共同促癌

对于那些CD103阳性细胞毒性T细胞分布在瘤周的肝癌患者而言,重新分配CD103阳性细胞毒性T细胞的药物或许能提升免疫检查点抑制剂治疗肝癌的效果。

2024-11-24