Cell Report:骨髓增生异常综合征(MDS)细胞通过细胞外囊泡损害抑制正常的造血功能
骨髓增生异常综合征(MDS)是一种克隆性血液系统恶性肿瘤，由具有体细胞突变的异常造血干细胞(HSCs)引起，以分化障碍、外周血细胞减少和易患急性髓系白血病(AML)为特征。
2022-05-20
铁死亡靶向治疗或可缓解多器官功能障碍综合征
遭受重大创伤、手术或感染等危及生命事件的危重病人经常需要重症监护病房(ICU)的支持。ICU中约有一半的危重病人患上多器官功能障碍综合症(MODS)，全世界30%的死亡都是由MODS引起的。除了维持生命的治疗方法外，目前还没有治愈方法，其机制仍然知之甚少。
2022-03-20
首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在美国监管遭遇挫折!
bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物，2026年的销售额将达到25亿美元。
2022-02-27
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
2022-02-21
吉利德Yescarta美国标签更新：预防性使用类固醇可改善细胞因子释放综合征(CRS)!
2021年6月，Yescarta(阿基仑赛注射液，奕凯达)获批，是第一个在中国上市的CAR-T细胞疗法。
2022-02-12
首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在欧盟申请上市!
bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物，2026年的销售额将达到25亿美元。
2021-10-30
美国FDA批准Livmarli：首个治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒的药物!
Livmarli是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2021-10-12
口服ASBT抑制剂maralixibat欧盟申请上市：治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2021-09-14
首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在日本申请上市!
bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物，2026年的销售额将达到25亿美元。
2021-07-29
首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在美国进入审查!
bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物，2026年的销售额将达到25亿美元。
2021-04-28