首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)在美国进入审查，逆转肾功能恶化！
2020年04月23日讯 /生物谷BIOON/ --Mallinckrodt是一家总部位于英国的全球性专业制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理terlipressin（特利加压素）的新药申请（NDA），该药用于治疗1型肝肾综合征（HRS-1）。今年3月17日，该公司宣布，已完成terlipressin NDA的滚动提交。FDA已指
Nature Genetics: ADAMTS19缺失导致进行性非综合征性心脏瓣膜病
近日，加拿大蒙特利尔大学等科研机构的研究人员在Nature Genetics上发表了题为“Loss of ADAMTS19 causes progressive non-syndromic heart valve disease”的文章，发现ADAMTS19缺失导致进行性非综合征性心脏瓣膜病。心脏瓣膜病是由于炎症、黏液性的变性、退行性变、先天性的
MNFR：啤酒花提取物有助于治疗代谢综合征，但会降低肠道微生物多样性
2019年12月1日 讯 /生物谷BIOON/ --俄勒冈州立大学的一项新研究表明，啤酒花中的化合物可以通过改变肠道微生物组和改变肝脏产生的酸的代谢来对抗代谢综合征。 该发现发表在《Molecular Nutrition and Food Research》杂志上，对于我们了解黄腐酚（一种有助于啤酒花风味的化合物）及其衍生物如何发挥作用的提供了关键证据。 该研究发现黄腐酚（通常
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物！反义药物Waylivra III期临床显著降低甘油三酯水平！
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种。截至目前，该公司已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症，HoFH）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症，SMA）、Tegsedi（治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变
Edsivo(celiprolol)治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征(vEDS)遭美国FDA拒绝批准
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司，专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。近日，该公司宣布，已收到来自美国食品和药物管理局（FDA）的一封完整回应函（CRL），此次CRL是关于Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vascular Ehlers-Danlos
美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市
2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准反义RNA药物Waylivr
美国FDA授予Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）优先审查资格
2018年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司，专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Edsivo（celiprolol）的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年6月25日。Edsivo用于治
全球首个中东呼吸综合征临床1期试验显示良好安全性
1月11日，美国临床阶段制药公司SAB Biotherapeutics公布称，公司抗中东呼吸综合征（MERS）免疫治疗候选药物SAB-301在一期临床试验中显示良好安全性。这项由国立卫生研究院（NIH）资助、申办并运行的临床试验的结果已刊登在《The Lancet Infectious Diseases》。目前，MERS尚无经批准的疫苗或治疗方案，该疾病是一种新发现的、可传染的由一种名为MERS冠
