罕见病新药！Edsivo(celiprolol)治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征(vEDS)遭美国FDA拒绝批准
来源：本站原创 2019-06-26 10:58
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司，专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。近日，该公司宣布，已收到来自美国食品和药物管理局（FDA）的一封完整回应函（CRL），此次CRL是关于Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vascular Ehlers-Danlos
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司，专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。近日，该公司宣布，已收到来自美国食品和药物管理局（FDA）的一封完整回应函（CRL），此次CRL是关于Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vascular Ehlers-Danlos syndrome，vEDS）患者的新药申请（NDA）。
Edsivo用于治疗经基因检测证实为携带III型胶原基因（COL3A1）突变的vEDS患者。之前，FDA已授予Edsivo治疗vEDS的孤儿药资格、并授予了该NDA优先审查。
Acer公司首席执行官兼创始人Chris Schelling表示：“我们仍致力于与FDA密切合作，来全面了解此次CRL中指出的问题。我们预计将在今年第三季度对FDA做出回应。vEDS是一种破坏性疾病，到目前为止还没有获批的治疗方法。我们期待着与FDA合作，尽快将Edsivo带给患者。”
埃勒斯-当洛斯综合征（EDS）又称弹力过度性皮肤、全身弹力纤维发育异常症，是一种有遗传倾向、影响结缔组织的疾病，与胶原蛋白生成障碍相关。胶原蛋白是皮肤、骨骼、血管等结缔组织的主要蛋白质。EDS患者皮肤弹力过度伸展，触摸柔软，犹如天鹅绒感。因皮肤过度伸展、易碰伤形成伤口、血管脆而易破裂、出现皮肤青肿，常并发关节脱臼，心血管、胃肠道可膨大呈现管壁瘤、胃肠憩室、膀胱憩室或破裂穿孔等。该病多见于早产儿、婴儿，常有家族发病情况。早产儿多伴有胎膜早期破裂，婴儿则表现为肌张力低下。根据临床特点与遗传学特征，可将本病分为11个亚型，该病无根治方法。
vEDS是最严重的亚型，但患者通常不具有EDS的典型症状，包括皮肤超伸展性和关节高活动性，但却面临着危及生命的动脉夹层和破裂以及肠道和子宫撕裂或破裂等灾难性并发症，平均死亡年龄为51岁，70%的患者在30岁时出现严重并发症。据估计，在美国，大约有2000人被诊断为vEDS，尽管专家估计有多达5000人可能受到影响。
Edsivo（celiprolol）是一种最初开发用于治疗高血压的新化学实体，被认为通过促进血管中正常的胶原合成、以及通过将压力复核从最容易形成夹层和破裂的血管移开，为vEDS患者提供临床益处。尽管可用于治疗轻度至中度高血压，但celiprolol并不降低正常血压者的血压。
在法国8个中心和比利时1个中心开展的vEDS患者研究中，53例患者随机分为治疗组（25人）和非治疗组（28人）。治疗组每天口服400mg剂量celiprolol（200mg，每天2次）。数据显示，治疗组有20%的患者发生动脉事件（夹层或破裂），非治疗组为50%。（生物谷Bioon.com）
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