PNAS：利用蛋白稳态调节剂成功让肌肉细胞分泌AAT蛋白的数量增加50%，有望开发出更先进的基因疗法
尽管这些作者将AAT缺陷作为病例研究的重点，但是他们的研究表明，包括基因疗法和蛋白稳定调节剂在内的组合疗法可以提高基因疗法的疗效，不仅对AAT缺陷，而且对更普遍的许多遗传性疾病。
2022-07-28
箕星宣布OC-01鼻喷雾剂中国3期临床研究完成首例患者入组
2022年7月22日，中国上海 - 箕星药业（下文简称 “箕星” ）今日宣布其在中国开展的OC-01（酒石酸伐尼克兰）鼻喷雾剂3期临床研究已完成首例患者入组。
2022-07-22
核酸药物: 脂纳米粒运载编码多种抗痘病毒单抗的未修饰mRNAs在兔体内的实验研究
众所周知，痘病毒会引起人类和动物的疾病。从人类疾病的角度来看，最值得注意的成员是天花病毒和猴痘病毒。天花是一种由天花病毒表现出来的疾病，在20世纪后半叶从大自然中根除之前，曾导致数百万人死亡和致残。
2022-06-30
Viruses：抑制SUMO化修饰可阻止流感病毒在人体细胞中复制
它每年都会发生，尤其是在冬季。一种病毒漫步进入你敞开的呼吸道，进入肺细胞，然后，你躺在床上，发烧，疼痛和发冷，这是流感的典型症状。
2022-06-09
Science：添加一种小分子有机催化剂改进蛋白OGG1修复DNA氧化性损伤的能力
在一项新的研究中，来自瑞典卡罗林斯卡学院和科学生命实验室的研究人员描述了他们如何改进一种蛋白修复氧化性DNA损伤的能力并构建出一种新的蛋白功能。
2022-06-28
BMS口服S1P受体调节剂Zeposia：早期治疗可改善认知功能!
无论基线值如何，大多数患的认知功能都得到了改善或保持。长期扩展研究第48个月，近80%丘脑体积较大的患者（45.5%改善，34.1%保持）认知功能得到了最大的改善。
2022-06-27