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中国科学家首次证实,线粒体呼吸链复合体IV缺陷与渐症存在因果关系

张晓荣/马元武团队在人体研究数据和大鼠模型数据的基础上,证实在散发性ALS患者体内广泛存在的CIV缺陷,是导致渐冻症的重要原因之一。

2025-03-14

研究证实“笑的训练”对眼的治疗效果

本研究揭示了“笑的训练”与人工泪液(0.1%玻璃酸钠)疗效相当,且在眼部体征改善上优于人工泪液(0.1%玻璃酸钠),这一研究结果为干眼的治疗提供了崭新的策略。

2024-10-13

症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Science:利用人工智能设计隐秘剪接,治疗渐症等神经退行性疾病

该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞痴呆症(FTD)的精准医学方法——TDP-REG,利用细胞中TDP-43功能丧失(TDP-LOF)时发生的隐秘剪接事件,以在病变细胞中特异性表达。

2024-10-07

AD:超万人数据显示,血斑中的apoE4蛋白水平与认知功能有关!

研究发现,基于大型人群的调查数据显示,干血斑中apoE4蛋白水平可以作为评估个体认知功能的一项指标。

2024-09-13

宋杨团队发现,纳米塑料诱导蛋白异常相分离和渐症样症状

该研究阐明了纳米颗粒诱导的独特毒理学机制,并为环境污染与神经退行性疾病之间的联系提供了新见解,对于聚苯乙烯暴露的风险评估和健康结局的预防具有重要意义。

2024-06-20

江桂斌/宋杨合作聚苯乙烯纳米颗粒会诱导渐

该研究将环境污染物与LLPS蛋白联系起来,并提出了将PS暴露与TDP43蛋白病变联系起来的特定机制。

2024-06-10

症患者诱导多能干细胞建立了新的神经肌肉类器官疾病模型

研究人员相信该模型能够用于未来ALS或者其他神经肌肉接头类疾病的药物测试及相关分子机制的研究。

2024-05-23

Nature Materials:顾臻团队首创组织递药技术,赋能CAR-T治疗实体瘤

冻干淋巴结(L-LNs)促进了CAR-T细胞的增殖并保持了CAR-T细胞的记忆表型,从而提高了抗肿瘤效果。

2024-03-08

症治疗新突破:基因疗法实现迄今最好治疗效果,已获FDA批准

渐冻症是一种复杂的疾病,只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症,这类渐冻症患者通常是家族遗传,但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。

2024-05-05