上海科技大学李磊团队发现渐冻症突变基因调节DNA损伤修复
肌萎缩侧索硬化症(ALS,也称为渐冻症)是一种快速进行性神经退行疾病,累及上下运动神经元。患者最初表现为肌肉无力、运动障碍,最后死于呼吸衰竭,目前尚无有效的治疗方法。
2022-11-03
Advanced Science:揭示线粒体动态调控鱼类生殖干祖细胞命运决定的新机制
生殖细胞是多细胞动物体内唯一能够传递遗传信息的载体,是物种延续和品种扩繁的基础。对于有性生殖的动物而言,其生命诞生起始于精子与卵子的结合。
2022-10-26
“渐冻症”新药!美国FDA批准Relyvrio(PB-TURSO):显著降低死亡风险!
Relyvrio是一种复方制剂,由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成,旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路,减少神经元死亡和功能障碍。
2022-09-30
Nat Med:一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症
在一项新的临床研究中,来自美国西达赛奈医学中心的研究人员开发出一种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法,有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。
2022-09-22
Oculis公布II期数据 利卡明利单抗(OCS-02)可缓解严重干眼病患者的持续眼部不适
研究显示,利卡明利单抗(OCS-02)耐受性良好,其与赋形剂治疗组的安全性没有重大差异,亦无出现眼压升高的情况。
2022-08-24
Nature子刊:冻干保存的体细胞可用于克隆,且产生健康后代
从第一只克隆青蛙到第一个哺乳动物被克隆成功后,科学家们就已经开始利用体细胞产生克隆后代。这意味着,体细胞也可以作为一种遗传资源使用。
2022-07-08