全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
CAR-T细胞疗法研究进展（第41期）
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细
2024-02-27
JEM：新研究证实杀伤性 T 细胞可促进组织再生
在一项新的研究中，来自德国莱布尼茨免疫疗法研究所的研究人员证实免疫系统中的杀伤性 T 细胞不仅能清除病变细胞，还能促进随后的组织伤口愈合过程。
2024-01-19
Cell Stem Cell | 清华大学王韫芳/古槿揭示急性中央周围损伤后肝脏再生的区域特异性细胞和分子基础
该研究开发了一个与PC区相关性肝病密切相关的遗传系统，并通过特异性标记Cyp2e1+ PC肝细胞，实现了急性PC损伤后损伤区附近残留肝细胞的细胞形态追踪。
2024-03-01
Oncoscience：社论文章揭示开发治疗人类转移性肿瘤新型疗法的曲折之路
免疫疗法或许会在某些非小细胞肺癌、黑色素瘤和头颈鳞状细胞癌（NHSCC）患者中引起疾病的超级进展，非小细胞肺癌患者机体中的肿瘤往往含有METex14和MDM2的扩增形式。
2024-03-09
诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27
Developmental Cell：研究揭示不同的心外膜基因调控程序驱动斑马鱼心脏的发育和再生
近段时间，来自英国牛津大学拉德克利夫医学系的Michael Weinberger教授及团队发现心外膜发育和再生过程中调控蓝图的差异，强调了心脏再生不仅仅是重新激活发育程序。
2024-02-01
Pharmaceuticals：科学家开发出有望治疗出血性中风的新型疗法制剂
本文研究揭示了一种能治疗机体脑出血的新型治疗性策略，同时也为研究人员在临床实践中利用cofilin抑制剂提供了新的线索和思路。
2024-03-10
Nat Biotechnol：我国科学家将溶瘤病毒疗法和过继性T细胞疗法相结合，有望更有效治疗癌性肿瘤
溶瘤病毒疗法涉及使用一种或多种病毒，选择性地感染和杀死肿瘤细胞，同时刺激免疫系统攻击相同的肿瘤。过继性T细胞疗法是一种抗癌技术，涉及使用经过基因改造的T细胞来识别和攻击肿瘤细胞。
2024-02-18