Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的,DUX4激活了不同的肌毒途径。
2022-01-17
全身型重症肌无力(gMG)新药!优时比C5抑制剂zilucoplan和FcRn靶向单抗rozanolixizumab 3期临床成功!
zilucoplan和rozanolixizumab具有2种不同但潜在互补的作用机制。
2022-02-11
罗氏CD20xCD3双特异性抗体glofitamab、RET抑制剂pralsetinib获美国FDA授予孤儿药资格!
glofitamab用于治疗套细胞淋巴瘤(MCL),pralsetinib用于治疗转移性RET融合阳性实体瘤。
2022-02-24
“免疫+靶向”Keytruda+Lenvima组合一线疗效并不优于Keytruda单药治疗!
Keytruda是一种抗PD-1肿瘤免疫疗法,Lenvima是一种口服多受体酪氨酸激酶抑制剂。
2022-02-22
新型抗体生物聚合物偶联药物(ABC)KSI-301 2/3期临床:59%的患者实现5个月给药一次!
KSI-301是一种基于Kodiak抗体生物聚合物偶联药物(ABC)平台的在研抗血管内皮生长因子(VEGF)疗法,旨在比现有药物更长久地维持眼部组织中有效的药物水平。
2022-02-25
联拓生物宣布Mavacamten在3期注册临床试验EXPLORER-CN中完成中国首例患者给药
联拓生物2022年1月10日正式宣布,mavacamten在用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的3期临床试验EXPLORER-CN中,完成了首位中国患者给药。
2022-01-11
KRASG12C突变肺癌靶向药!KRASG12C抑制剂adagrasib在美国进入审查,再鼎医药引进中国!
数据表明,adagrasib治疗的客观缓解率(ORR)达43%、疾病控制率80%。
2022-02-17