打开APP

Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身治疗面肩肱骨肌营养不良症

面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的,DUX4激活了不同的肌毒途径。

2022-01-17

灵北CGRP靶向抗体Vyepti获欧盟批准:第1天就起效,每年静脉4次!

Vyepti是唯一一款用于偏头痛预防的静脉疗法,输注当天就发挥疗效。

2022-01-27

国家药监局批准赛诺菲生物Dupixent(达必妥):治疗≥6岁儿童!

Dupixent现在是中国唯一获批可用于治疗儿童(≥6岁)、青少年、成人中重度特应性皮炎的靶向生物制剂。

2022-02-27

全身型重症肌无力(gMG)新药!优时比C5抑制剂zilucoplan和FcRn靶向单抗rozanolixizumab 3期临床成功!

zilucoplan和rozanolixizumab具有2种不同但潜在互补的作用机制。

2022-02-11

罗氏CD20xCD3双特异性抗体glofitamab、RET抑制剂pralsetinib获美国FDA授予孤儿资格!

glofitamab用于治疗套细胞淋巴瘤(MCL),pralsetinib用于治疗转移性RET融合阳性实体瘤。

2022-02-24

“免疫+靶向”Keytruda+Lenvima组合一线疗效并不优于Keytruda单治疗!

Keytruda是一种抗PD-1肿瘤免疫疗法,Lenvima是一种口服多受体酪氨酸激酶抑制剂。

2022-02-22

CD30靶向Adcetris(安适利)联合化疗:一线治疗显著延长生存期!

与ABVD化疗方案相比,Adcetris+AVD化疗一线治疗,随访6年,将死亡风险降低41%。

2022-02-23

新型抗体生物聚合物偶联药物(ABC)KSI-301 2/3期临床:59%的患者实现5个月给一次!

KSI-301是一种基于Kodiak抗体生物聚合物偶联药物(ABC)平台的在研抗血管内皮生长因子(VEGF)疗法,旨在比现有药物更长久地维持眼部组织中有效的药物水平。

2022-02-25

联拓生物宣布Mavacamten在3期注册临床试验EXPLORER-CN中完成中国首例患者

联拓生物2022年1月10日正式宣布,mavacamten在用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的3期临床试验EXPLORER-CN中,完成了首位中国患者给药。

2022-01-11

KRASG12C突变肺癌靶向!KRASG12C抑制剂adagrasib在美国进入审查,再鼎医药引进中国!

数据表明,adagrasib治疗的客观缓解率(ORR)达43%、疾病控制率80%。

2022-02-17