全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Cell Stem Cell：科学家有望利用类器官模型识别并开发新型潜在的胰腺癌疗法
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的药物筛选系统，其能利用类器官来模拟癌症，这或许有助于揭开未来开发胰腺癌疗法的潜在靶点。
2024-01-03
Nature Communications：嵌合抗原受体靶向致病性CD8+组织驻留T细胞治疗小鼠自身免疫性胆管炎
CD8 + Trm细胞是一种特殊的亚群，主要存在于非淋巴组织中，作为第一道防线，并在病原体再次攻击时迅速作出反应。
2024-04-12
Nature：金皞/李梦彤等发现控制身体炎症反应的大脑回路，为自身免疫疾病等药物开发打开新思路
这项研究为大脑如何监测和调节身体生理打开了一扇新窗口。发现控制这种新的大脑回路的方法，可能会为常见的自身免疫性疾病以及神经退行性疾病、长期新冠、移植器官的免疫排斥等疾病带来新疗法。
2024-05-09
PNAS | 武汉大学张金方团队发现USP8调控的GPX4稳态能够协调铁死亡和癌症免疫治疗
该研究报道了在肠上皮细胞( IECs )中Usp8的纯合缺失缩短了小鼠的生存期，并伴随着结肠结构紊乱和结肠组织中脂质过氧化的增加。
2024-05-06
Molecular Therapy: 靶向PDIA3是缓解自身免疫性疾病(如类风湿性关节炎)的关键策略
该研究揭示了PDIA3通过作为伴侣来协调效应器T细胞程序，以促进STAT1和PKM2的非规范核输入。
2024-06-18
Nature Microbiology | 未来太空探索的生物学指南：飞行期间微生物群和免疫响应的最新发现
通过该研究，首次对全民商用太空飞行任务的微生物群活动进行了纵向、多组学采样研究，提供了一个标准化的方法来监测太空飞行期间的微生物暴露变化，总结了宇航员在短期太空飞行中经历的生物医学相关微生物群的架构。
2024-06-17
LNP递送mRNA在体内生成CAR-T，新锐公司再获1.75亿美元融资，推进自身免疫病CAR-T临床研究
一些临床研究显示，CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果，这为系统性红斑狼疮患者带来了一种全新的，且安全有效的治疗选择。
2024-03-25