Blood：在首次真实世界研究中，CAR-T细胞疗法cilta-cel非常有效治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
这项新的研究发现，四分之三接受cilta-cel输注的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），这是一种常见的CAR-T副作用，可能很严重，但只有5%的患者出现了3级或以上的副作用。
2024-10-27
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Cell：开发出一种新型纳米抗体平台，用于解决诸如新冠病毒之类的病毒通过快速变异逃避现有疫苗和疗法的能力
AMETA具有模块化结构，还能快速、经济地生产新的纳米抗体构造体，是应对未来流行病的理想选择。
2024-10-26
Cancer Cell：邹伟平团队揭示衣康酸转运蛋白SLC13A3赋予肿瘤铁死亡抗性，削弱肿瘤免疫治疗效果
该研究确定了肿瘤和肿瘤相关巨噬细胞（TAM）之间通过SLC13A3-衣康酸-NRF2-SLC7A11信号轴的相互作用。
2024-11-19
Cell子刊：柳光宇/江一舟/龚悦团队揭示三阴性乳腺癌免疫逃逸新机制，并提出潜在治疗策略
研究结果表明，D-木糖调节的PSMB9依赖性通路控制着肿瘤的固有免疫原性，因此也控制着对免疫检查点阻断疗法（ICB）的敏感性，这可能为促进三阴性乳腺癌（TNBC）的“由冷向热”转变提供了新方法。
2024-11-13
华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
精准核子疗法新曙光！Nature：我国科学家研发'智能弹头'精准定位肿瘤，有望增强放射性核素疗法在癌症治疗中的应用
在这项新的研究中，刘志博教授课题组在放射性药物中加入了一种基于硫（VI）氟化物交换（SuFEx）化学的接头（linker），以增强对肿瘤的精确靶向性，使其迅速从血液中排出，并在肿瘤部位充分保留。
2024-06-13