最长18个月无需光照，首次报道基因疗法治疗罕见黄疸综合征
克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸，是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。
JEM：溶瘤病毒或能促使“冷”肿瘤升温并改善免疫疗法治疗癌症患者的效率
来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究发现，给感染癌症的病毒（溶瘤病毒）装配上肿瘤抑制遗传载体或能刺激机体的免疫系统，并帮助免疫疗法缩小或完全消除小鼠体内的侵袭性肿瘤。
CAR-T细胞疗法研究进展（第37期）
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细
Ange Chem Int Ed：科学家有望开发出非遗传性的基于T细胞的新型免疫疗法
来自中国湖南大学等机构的科学家们通过研究描述了一种新型基于T细胞的免疫疗法模块化策略，其能在没有复杂遗传修饰的情况下成功发挥作用。
Nature：短暂地清除人类诱导性多能干细胞的表观遗传记忆有望开发出更好的细胞疗法
诸如胚胎干细胞（ESC）和诱导性多能干细胞（iPS）之类的多能性干细胞是人体内的一种特殊细胞，可以变成任何其他类型的细胞。多能性干细胞具有巨大的医学潜力，目前利用多能性干细胞替代帕金森病等疾病中受损细
Adv Sci：科学家揭示由小细胞外囊泡所介导的特殊信号通路 有望帮助开发治疗人类肝细胞癌的新型疗法
来自中国香港大学等机构的科学家们通过研究揭示了肝癌患者机体所衍生的循环小细胞外囊泡所介导的促进肝癌发生转移的未被识别的特殊信号通路，这一研究发现或有望帮助科学家们开发治疗人类肝癌的潜在治疗性策略。
20余年无新药上市，礼来、再生元纷纷布局，内耳疗法和听力损失之战拉开帷幕
听力损失是医学上未满足需求的最大领域之一，影响着全球约 4.66 亿人。听力损失可以追溯到多种原因，包括噪音损害、遗传、顺铂等化疗药物的耳毒性以及正常的衰老过程。
再鼎超1.7亿美元引进的创新疗法拟纳入突破性治疗品种
今日（8月22日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症是：治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合
PNAS：新型基因疗法或能通过减少钠离子水平来治疗人类慢性疼痛
来自纽约大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的基因疗法，其能通过间接调节特殊的钠离子通道来帮助治疗人类慢性疼痛。
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”