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全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑

基于CRISPR-Cas9的引导编辑器(prime editors,PEs)可同时实现任意碱基类型的精准替换,以及小片段的精准插入、替换和删除。目前,几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成

2024-01-12

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂,临床应用存在潜在安全风险

研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂(DSB),而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。

2024-01-24

世界首例猪肝脏人体实验,经过69处基因编辑,未发生排异反应,已申请临床试验

研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏,将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环(ELC)设备,让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。

2024-01-22

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

Nat Cell Biol: 孟飞龙/叶菱秀团队发现C-to-G碱基编辑产生双链断裂,导致删除、翻转和易位

这项工作表明,CGBEs可以启动有害的中间DSBs,因此需要仔细考虑治疗应用,并且HMCES辅助的CGBEs有望成为更安全的工具。

2024-01-26

杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑

这两种不依赖脱氨酶(deaminase-free,DAF)的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑,在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。

2024-01-09

Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症

所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。

2023-12-11

Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04