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华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验

该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。

2024-08-03

诺奖团队创立,下一代细胞疗法公司Caribou彻底放弃CAR-NK,股价跌跌不休

目前,Caribou 公司共有3款同种异体CAR-T细胞疗法处于1款临床试验阶段,分别是CB-010、CB-011和CB-012。

2024-07-20

这家阿尔茨海默病药物开发公司因涉嫌临床试验造假,被罚款4000万美元

SEC指控了王厚炎对患者的体液样本进行了“揭盲”操作,这意味着他知道哪些样本来自接受药物治疗的患者,哪些来自安慰剂组,这可能影响他的数据。

2024-10-06

2024年诺贝尔化学奖得主David Baker创立的AI制药公司,种子轮即获10亿美元融资

该研究团队从头设计了一类新型蛋白质——EndoTag,在此基础上构建了基于人工设计蛋白的溶酶体靶向降解嵌合体——pLYTAC,能够在活细胞中靶向降解大量疾病相关分子靶点。

2024-10-11

乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,再获近2亿美元融资,推进基因编辑猪肾脏人体移植

全世界的科研人员尝试通过多种途径解决器官移植短缺问题,其中比较具有应用前景的是异种器官移植——使用其他物种(例如猪)的器官进行人体器官移植。

2024-09-09

CETP抑制剂III期研究成功,或将被大型公司收购

Obicetrapib是一款胆固醇酯转移蛋白(CETP)抑制剂。CETP主要由肝脏分泌,进入循环系统后可以结合HDL颗粒,能够介导胆固醇酯由HDL向LDL以及VLDL转移。

2024-08-02

凯西集团发布《2023年可持续发展报告》深度融合可持续发展与公司战略,创造共享价值

根据联合国《2030年可持续发展议程》制定的目标,凯西集团正在努力实施健康公平战略,以期惠及更多患者,并通过弥合医疗可及性方面的差距,提升医疗服务水平。

2024-08-01

一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

罗氏公司发布2期临床数据,单抗药物减缓部分帕金森患者症状进展

研究团队发现,相较于使用安慰剂患者的运动症状,Prasinezumab能在治疗52周后缓解所有进展较快亚组的运动症状退化。

2024-04-17

浙大校友发表Nature论文:从头设计蛋白质,实现蛋白靶向降解,创立AI制药公司,种子轮即获10亿美元融资

这项工作代表了靶向蛋白质降解领域的一大重要进展,开发出了一种多功能、可基因编码的蛋白质降解技术,为多种难治性疾病的精准治疗提供了新的可能性。

2024-10-08