FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
先导编辑技术，轻松设计癌症突变小鼠模型，加速癌症基因突变研究
研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统，利用该系统，可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑，还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA，或原位移植先导编辑过的类器官
三篇Nature和1篇Nature子刊发布史上首个人类泛基因组参考草图
来自美国加州大学圣克鲁斯分校等研究机构的研究人员发布了第一个人类泛基因组（pangenome）的草图，这是一个新的、可用的基因组参考，它结合了来自不同祖先背景的47个个体的遗传物质，从而可以更深入、更
Sci Transl Med：基因工程化的细胞疗法或有望靶向作用人类脑转移性的黑色素瘤
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究整合了多种治疗性方法来更加有效地靶向作用大脑中的黑色素瘤；在临床前研究中，科学家们在模仿人类环境的复杂小鼠模型中成功激活了机体的免疫反应。
Science：揭示细胞耐受DNA损伤和基因组不稳定性背后的分子机制
来自范德堡大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了细胞对DNA损伤和基因组不稳定耐受背后的分子机制，相关研究结论或能重新引导科学家们以DNA复制为靶点来开发治疗人类癌症等多种疾病的新型疗法。
Science：成功利用合成的基因振荡器显著延缓细胞衰老
在一项新的研究中，这些研究人员如今利用合成生物学进行了扩展，设计出一种解决方案，使细胞不会达到与衰老有关的正常退化水平。相关研究结果发表在2023年4月28日的Science期刊上。
Pharmacological Research：复制的α7烟碱受体基因CHRFAM7A的调控和功能中的未解问题
人类基因组包含20,000到25,000个基因。它们中的大多数在黑猩猩、小鼠、苍蝇、酵母甚至细菌中都有对应的基因。
科学家发现肠菌可以通过调节血液尿酸水平影响动脉粥样硬化进展，鉴定出关键微生物和编码基因
这项研究发现了一个此前未被重视的影响尿酸循环水平的因素——肠道微生物，及相应的关键基因。未来，还需要更多的研究来解答有氧和厌氧嘌呤消耗途径对嘌呤和肠道微生态，以及动脉粥样硬化等健康状况的影响。
Life Medicine|中科院秦建华团队重磅综述：类器官与器官芯片，多学科交叉促生物医学发展！
类器官技术目前被认为是现有非临床试验方法的替代品，它可能成为从非临床试验到临床试验的桥梁，弥补目前非临床动物模型产生的局限性。因此，类器官技术正被应用于各种研究领域，随着类器官技术的发展，它已与生物工
赋能客户 | DNBSEQ-T7正式入驻南澳基因组学中心，全面助力澳大利亚基因组学研究发展
2023年4月27日，华大智造宣布超高通量基因测序仪DNBSEQ-T7落地南澳基因组学中心（SAGC），该中心将基于DNBSEQ-T7测序平台开展各项科学研究