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研究揭示CDKL5缺乏症癫痫发生发展的分子细胞机制与干预靶

熊志奇团队致力于推动CDKL5缺乏症的基础与临床研究,并与患儿家长发起成立了中国CDKL5互助联盟和希舞关爱之家。

2023-10-08

Carl June最新成果:开发表编辑策略,用一种CAR-T,治疗所有血液癌症

为了克服这一挑战,研究团队使用碱基编辑(base editing)技术开发了一种表位编辑新策略,这涉及 CAR-T 细胞和造血干细胞(HSC)的基因编辑,以改变 CAR-T 细胞与 CD45 蛋白结合

2023-09-05

Sci Immunol:科学家识别出了一种开发多发性硬化症新型疗法的潜在靶

来自杜克大学医学中心等机构的科学家们通过对多发性硬化症小鼠进行研究后,识别出了一种特殊蛋白或能重塑对多发性硬化症疗法的理解。

2023-10-24

2023年世界顶尖科学家协会奖在沪揭晓,5科学家同获殊荣

2023年顶科协奖“生命科学或医学奖”由丹妮拉·罗兹教授、卡洛琳·卢格教授和蒂莫西·J·里士满教授3位科学家分享,他们在原子水平上阐明了核小体的结构。

2023-09-14

Science子刊:针对CD45的表编辑有望开发出治疗所有血癌的通用CAR-T细胞疗法

目前,CAR-T 细胞疗法已被批准用于治疗五种血癌亚型。在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在临床前测试中证实了这种方法的潜在疗效。他们利用经过基因改造的CAR-T细胞靶向

2023-09-11

科学家揭示了新靶DDRGK1减轻内质网应激,促进软骨细胞凋亡,最终促进正常软骨形成

脊柱骨骺发育不良(SEMD)是一种遗传性疾病,由多个基因突变引起,导致软骨生长发育受损。患者的主要SEMD特征是身材矮小,关节和脊柱退变起病早。

2023-10-30

蛋白核心岩藻糖基化与O-GlcNAc点解析方面获进展

蛋白糖基化是蛋白翻译后修饰之中最为复杂的一类修饰,在药物研发和新的药物靶点发现中颇具应用前景。然而,与生物系统中蛋白质糖基化的多样性相比,聚糖分析的工具仍然有限,直接限制了蛋白糖基化在药物研发中的应用

2023-08-10

Sci Adv:科学家在糖尿病患者中发现有望有效预防心血管疾病发生的特殊靶

来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究发现了一种潜在的靶标,当在预防心血管功能障碍方面,这或许是糖尿病患者发生诸如心脏病发作或中风等心血管事件的第一步。

2023-11-03

Nature:科学家有望通过抗原表编辑技术来改善CAR-T细胞和单克隆抗体疗法的疗效

来自Dana-Farber癌症研究所等机构的科学家们通过研究向供体造血干/祖细胞(HSPCs)这能够引入了一种遗传改变,从而使其能在急性髓性白血病(AML)的免疫疗法中存活下来。

2023-09-18

Science子刊:新研究发现帕金森病的新治疗靶

在一项新的研究中,来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现了一种基因 parkin 的突变会导致家族性帕金森病的新机制。这一发现为帕金森病治疗开辟了一条新途径。相关研究结果发表在2023年7月21

2023-08-24